ASH 2025：Cellarity 利用骨髓纤维化患者样本单细胞 RNA 测序图谱与深度学习框架识别选择性靶向 JAK2V617F 驱动非细胞因子依赖性巨核细胞生成的小分子
Cellarity 在 ASH 2025 报告，利用骨髓纤维化患者样本的单细胞 RNA 测序图谱结合深度学习框架，识别出选择性靶向 JAK2V617F 驱动的非细胞因子依赖性巨核细胞生成的小分子。摘要未披露具体化合物、活性数据或实验验证结果。
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CellarityAI 评分2222
Baker Lab · IPD (蛋白质设计研究所)精选AI 评分8282 Baker Lab 开源发布 RFdiffusion3 全原子生物分子设计模型
Baker Lab 的蛋白质设计研究所发布开源模型 RFdiffusion3，可生成与细胞内常见各类分子相互作用的新蛋白质。
推荐理由：RFdiffusion3 以原子级扩散统一蛋白、DNA 与小分子结合设计，并开放训练代码与权重，便于复用与改造。
Baker Lab · IPD (蛋白质设计研究所)精选AI 评分8888 Baker Lab 发布 RFdiffusion2：以提示直接生成高效酶
Baker Lab 报告开发 RFdiffusion2，可直接以活性位点原子排布为输入生成酶，无需实验室优化即具备催化活性。在 Nature Methods 研究的计算基准中，该模型解决 41 项酶设计挑战中的 41 项，此前最佳工具为 16 项。
推荐理由：RFdiffusion2 以活性位点结构为输入直接生成酶，并在计算基准中解决全部 41 项设计挑战，为酶设计提供了新的可复用工具。
Ignota Labs 官网资讯AI 评分2222 老药新用：AI 助力挽救失败药物
Jordan Lane 与 Layla Hosseini-Gerami 在 ELRIG Drug Discovery 2025 上介绍用 AI 揭示药物毒性隐藏机制、挽救已显示潜力却在临床试验中因脱靶效应失败的分子。他们称这与业内多数用 AI 往研发管线里塞入更多药物的做法不同，重点是在药物掉出管线时将其救回，以期缩短开发周期、降低临床风险并减少碳排放。
Ignota Labs 官网资讯AI 评分2525 Ignota Labs 谈药物开发中失败知识的流失与 SAFEPATH 平台
Ignota Labs 提出以药物“扭转”模式回收失败项目中的知识，其 SAFEPATH 平台通过映射脱靶结合、梳理生物通路并在受控系统中重现问题来解析药物行为机制。公司称约 10% 至 20% 的失败药物属机制可解决类别，且多数项目在被放弃前已完成 80% 至 90%。文中援引 56% 的药物因安全性问题失败，并认为新化学实体、新盐型、新晶型等可形成新知识产权。
唯信计算AI 评分4646 唯信计算助力复宏汉霖打造研发专属AI OS，药研加速器完成私有化部署上线
复宏汉霖与唯信计算联合打造的“药研加速器”已于2025年11月28日在复宏汉霖数据中心完成私有化部署并正式上线运行。平台采用唯信计算的AI工作流框架，在抗体可开发性评估环节将分子动力学模拟与AI预测耦合，实现从抗体序列输入到可开发性评估报告输出的一键自动化。
e-therapeutics / Tangram TherapeuticsAI 评分3838 Tangram提交TGM-312临床试验申请
我们宣布了首个CTA提交，推动TGM-312用于MASH进入临床。TGM-312为内部发现，并有稳健的临床前数据支持，有望成为MASH患者真正差异化的治疗选择。了解更多：https://tangramtx.com/press-release/tangram-therapeutics-submits-tgm312-cta/
e-therapeutics / Tangram Therapeutics 官网资讯AI 评分4242 Tangram Therapeutics 提交 TGM-312（GalOmic RNAi MASH 候选药）1/2 期临床试验申请
Tangram Therapeutics 已向英国 MHRA 提交 TGM-312 的 1/2 期临床试验申请，该 GalOmic GalNAc-siRNA 候选药旨在沉默肝细胞中一个新基因以治疗 MASH。
PrecisionLife 官网资讯AI 评分3333 PrecisionLife 与 Ovation 合作开发首个精准医学检测，用于指导 GLP-1 药物报销
PrecisionLife 与 Ovation.io 宣布合作开发 GLP-1 受体激动剂疗法的药物响应生物标志物，相关结果有望支撑一项面向支付方的检测，依据患者在特定适应证中对药物的耐受与响应潜力指导报销政策。该合作旨在支持 GLP-1 药物的价值导向报销模式。
Valo HealthAI 评分4242 Valo Health与默克合作加速帕金森药物发现
我们自豪地宣布与德国达姆施塔特的默克集团（Merck KGaA, Darmstadt, Germany）达成新合作，以加速帕金森病及相关神经系统疾病的药物发现。 在此了解更多关于此次合作的信息：https://www.valohealth.com/press/valo-health-announces-collaboration-with-merck-kgaa-darmstadt-germany-to-discover-and-develop-novel-treatments-for-parkinsons-disease-and-related-disorders
Valo Health 官网资讯精选AI 评分7171 Valo Health 与默克 KGaA 达姆施塔特合作开发帕金森病新疗法
Valo Health 与默克 KGaA 达姆施塔特于 2025 年 11 月 20 日宣布战略合作，用 Valo 的 AI 人类因果生物学平台识别和验证帕金森病及相关疾病的新靶点，并用闭环发现平台快速生成临床前化合物。
推荐理由：合作把 Valo 的人类因果生物学靶点发现与闭环化学平台接入帕金森病研发，可看 AI 平台在神经领域的落地方式。
Nabla Bio精选AI 评分6565 Nabla Bio 发布 JAM-2 抗体设计模型，称可从计算机直接生成成药级抗体
Nabla Bio 发布 JAM-2，称其为首个能从计算机直接生成成药级抗体的 AI 模型。公司称在 26 个靶点中有一半在每靶点测试少于 45 个设计的情况下获得皮摩尔至个位数纳摩尔级结合剂，直接针对细胞表面 GPCR 的结合剂成功率最高达 11%，超过 50% 的设计在零优化下通过核心行业可开发性标准，并称已与多家大型药企合作部署 JAM-2。上述结果来自公司自述与白皮书，尚未见独立验证。
推荐理由：Nabla Bio 公布 JAM-2 在 26 个靶点上的抗体设计成功率与可开发性数据，可供对照评估从头抗体设计的能力边界。
Ginkgo Datapoints · Updates精选AI 评分5858 Ginkgo 推出虚拟细胞药理学计划 VCPI，将公开 10 万化合物 RNA 数据
Ginkgo 于 11 月 18 日宣布发起虚拟细胞药理学计划 VCPI，以社区协作方式构建面向 AI 药物发现的虚拟细胞数据。该计划采用高通量阵列式 DRUG-seq 筛选，依托 10 亿美元自动化设施和标准化细胞系，并将公开 10 万个高质量化合物的 RNA 谱数据，具体化合物由社区投票选择。
推荐理由：Ginkgo 以标准化细胞系和 DRUG-seq 构建虚拟细胞药理学数据，并公开征集化合物，为数据侧建设提供参照。
Ignota Labs 官网资讯AI 评分2020 Ignota Labs CEO Sam Windsor 谈生物科技投资回报与 SAFEPATH 平台
Ignota Labs CEO Sam Windsor 在 Real Deals 的报道中表示，生物科技投资回报特征与传统私募股权差异明显：后者可能五笔投资中一笔赚 2 倍即算成功，而生物科技成功意味着 100 倍回报、失败则归零。报道同时关注药物失败的高成本与提升转化率的重要性，Ignota 则利用 AI 平台 SAFEPATH 理解临床试验失败药物的安全性问题，以挽救这些药物。
Jeff Ruffolo精选AI 评分6767 Profluent 发布蛋白质序列编码器模型 Profluent-E1
Profluent 公开其内部蛋白质序列编码器模型 Profluent-E1，称 E1 系列可作为现有蛋白质建模与设计工作流的直接替换组件以升级流程。作者同时给出 bioRxiv 预印本链接（10.1101/2025.11.12.688125v1），推文未披露具体评测结果与权重开放情况。
推荐理由：Profluent 公开其内部蛋白质序列编码器 E1，并给出可替换现有建模与设计流程的定位，便于对照其预印本方法。
CHARM Therapeutics精选AI 评分6868 CHARM Therapeutics 将下一代 menin 抑制剂 CHM-029 推进为 AML 开发候选
CHARM Therapeutics 宣布将 AI 发现的下一代 pan-menin 抑制剂 CHM-029 推进为急性髓系白血病（AML）开发候选，计划于 2026 年第二季度启动首次人体试验。
推荐理由：CHARM 公布其 DragonFold 平台发现的 menin 抑制剂进入开发候选，并给出耐药突变与体内药效的临床前依据。
Cellarity精选AI 评分7171 Cellarity在Nature Communications发表药物性肝损伤预测框架ToxPredictor
Cellarity在Nature Communications发表药物性肝损伤（DILI）预测框架ToxPredictor，并开源模型与验证数据。该框架基于原代人肝细胞转录组库DILImap，覆盖300种与DILI相关化合物在多个浓度下的转录特征；盲评中达到88%灵敏度、100%特异性，优于20余个行业标准临床前安全模型，并识别出动物研究未发现的若干3期临床安全性失败。
推荐理由：该框架用原代人肝细胞的转录组数据预测药物性肝损伤，并在盲评中与20余个临床前安全模型比较。
CellarityAI 评分3434 Cellarity 大规模人类毒理基因组学资源用于药物性肝损伤预测（Nature Communications, 2025）
Cellarity 在 Nature Communications 发表大规模人类毒理基因组学资源，用于药物性肝损伤预测。该资源面向药物性肝损伤这一任务，具体数据规模与预测性能未在材料中披露。
Ignota Labs 官网资讯AI 评分3333 Ignota Labs：被放弃的药物还能救命吗？
Ignota Labs在ELRIG 2025上介绍其药物“扭转”流程：用AI解析药物失败背后的机制通路，据此确定分子需要改动之处，再通过收购或合作获得药物权益并开发新临床候选物，尽快推回临床。公司称该路径可缩短开发周期、改善安全性，并较传统药物发现减少最高80%的碳排放。其策略聚焦他人放弃的已有苗头候选物，而非从零创造新药。
Numerion Labs精选AI 评分6868 Numerion Labs 与 NVIDIA 发布 APEX 协议，30 秒内筛选百亿虚拟化合物
Numerion Labs（原 Atomwise）与 NVIDIA 专家合作在 arXiv 发布论文，提出 APEX（近似但穷举搜索）计算协议，可在单块 NVIDIA GPU 上于 30 秒内从 100 亿化合物的组合合成库中检索出评分最高的 100 万个候选分子。
推荐理由：该协议把十亿级组合库的穷举式筛选压缩到秒级，为超大化学空间检索提供了可复用的方法与基准。
唯信计算AI 评分2525 从技术引领到价值创造——首届药物研发智能技术论坛暨WeMol用户大会在张江圆满落幕
首届药物研发智能技术论坛暨WeMol用户大会11月8日在上海张江举办，由唯信计算主办，汇聚数十家生物医药企业研发领袖与200余位WeMol用户。唯信计算称WeMol平台已整合200余个计算模块、2025年新增50余个AI功能模块，服务超70家药企及数百家科研机构，云端累计完成超30万项计算任务。
AurekaBio 寻明生科精选AI 评分5858 寻明生科完成数千万美元A轮融资，推进抗体设计智能体平台与自研管线
寻明生科（Aureka Biotechnologies）宣布完成数千万美元A轮融资，由五源资本与启明创投联合领投，老股东纽尔利资本持续投资，Agentic Ventures等跟投。
推荐理由：融资披露同时给出抗体设计智能体平台的技术路线与管线阶段，可对照其干湿闭环思路与商业化进展。
OpenFold精选AI 评分5858 NVIDIA 发布 OpenFold3 技术博客，介绍 OpenFold3 NIM 复合物结构预测模型
OpenFold3 团队转发 NVIDIA 关于 OpenFold3 的技术博客，并指向 NVIDIA 推出的 OpenFold3 NIM。据 NVIDIA 介绍，该模型可用于预测蛋白质、核酸与配体的复合物结构，定位为生产可用模型，博客链接为 https://nvda.ws/3JxauqA。
推荐理由：OpenFold3 以 NIM 形式提供蛋白、核酸与配体复合物预测，可了解其生产化部署形态。
Alex RivesAI 评分4242 CZI启动前沿AI生物学计划，EvolutionaryScale团队并入Biohub
CZI宣布启动一项大规模科学计划，将前沿AI与前沿生物学结合，Alex Rives以科学负责人身份加入CZI领导该计划，EvolutionaryScale团队同时并入Biohub。Rives称这是首个此类大规模科学行动，目标是构建可预测生命的模型以加速科学并加深对疾病的理解。
Baker Lab · IPD (蛋白质设计研究所)精选AI 评分8686 Baker Lab在Nature发表RFantibody：用RFdiffusion从头设计全长抗体
Baker Lab团队在Nature发表研究，用基于RFdiffusion训练的RFantibody模型在计算机上从头设计含重链和轻链的完整抗体可变区，无需动物免疫或大规模筛选。针对艰难梭菌毒素等靶点，设计抗体达到中纳摩尔级结合亲和力，转为全长IgG后保留效力；电镜解析的5个设计抗体中有4个与计算预测结构一致。RFantibody代码已在GitHub开放，供学术、个人和商业使用。
推荐理由：研究展示RFdiffusion设计全长抗体可变区并经电镜验证，为从头抗体设计的可行性提供参照。
Bits in BioAI 评分3232 Bits in Bio 通讯（2025年11月3日）：Anthropic 推出 Claude for Life Sciences、NIH 投 8700 万美元建类器官中心、诺华 120 亿美元收购 Avidity
Anthropic 推出首个行业专属产品 Claude for Life Sciences，可对接 Benchling、PubMed、10x Genomics 和 Synapse.org，其 Claude Sonnet 4.5 在 Protocol QA 基准上得分 0.83，高于人类基线 0.79。
奥泊生科AI 评分4040 奥泊生科与鼎康生物联合发布Chime AI Platform，达成战略合作共筑AI制药生态
奥泊生科与鼎康生物在BIO Europe 2025期间宣布战略合作，联合打造Chime AI Platform，将AI算法设计能力与生物药CDMO商业化生产体系对接。双方计划基于OPUS Bio平台在靶点筛选、抗体从头设计及成药性优化等环节开展协同，并推进AI辅助候选分子验证。合作尚处签约阶段，未披露具体项目、金额或验证结果。
美中药源AI 评分3838 下一代疗法竞速：从CAR-T攻坚到AI智造，中国创新药开启全球新航程｜BIO-FORUM 2025
2025上海国际生物技术与医药研讨会分论坛上，学界、产业与资本围绕细胞治疗、AI制药、大分子药物展开讨论。英矽智能称其AI驱动IPF项目仅用18个月、260万美元确定临床候选化合物，德睿智药称AI知识图谱将口服小分子GLP-1研发周期压缩至四年半并推进至III期临床门槛。圆桌环节认为中国创新药出海已从技术授权升级为共同开发模式。
CellarityAI 评分4040 Cellarity 宣布在第67届美国血液学会年会上进行两场口头报告
Cellarity 宣布其镰状细胞病项目 CLY-124 与骨髓纤维化项目共两项口头报告入选第67届美国血液学会（ASH）年会。CLY-124 是处于1期临床评估的 first-in-class DCN1 抑制剂，报告聚焦其部分抑制 CUL3 neddylation 并诱导胎儿血红蛋白；另一报告展示利用单细胞 RNA 测序图谱与深度学习框架筛选选择性靶向 JAK2V617F 的小分子。
Cellarity精选AI 评分7474 Cellarity在Science发表细胞状态矫正药物发现框架并公开单细胞扰动数据集
Cellarity在Science发表论文，提出整合高通量转录组与AI模型的细胞状态矫正药物发现框架，采用实验室在环的深度学习迭代，称表型活性化合物回收率较行业标准方法提升13至17倍。公司同步公开三个单细胞数据集，其中扰动转录组数据集含逾1700个样本、126万个单细胞，可用于跨细胞类型药物响应映射与扰动预测方法基准测试。平台首个候选CLY-124正针对镰状细胞病开展1期临床试验。
推荐理由：该框架把高通量转录组与主动学习闭环结合，并公开扰动数据集，为表型筛选的评测提供参照。
Ignota Labs 官网资讯AI 评分2828 Ignota Labs 在 ELRIG Drug Discovery 2025 谈用 SAFEPATH 复活废弃候选药物
Ignota Labs 首席科学官 Jordan Lane 在 ELRIG Drug Discovery 2025 介绍其 AI 驱动的 SAFEPATH 平台，通过识别毒性机制并指导理性重设计来复活已放弃的候选药物。
Ignota Labs 官网资讯精选AI 评分5858 Ignota Labs 收购 Kronos 临床管线，接手 istisociclib 与两款 SYK 抑制剂
Ignota Labs 宣布收购 Kronos 的全部临床知识产权，包括 CDK9 抑制剂 istisociclib 和 SYK 抑制剂 entospletinib、lanraplenib。
推荐理由：一家AI药物重定位公司收购已停运药企的三款临床阶段资产，展示以毒性机制分析盘活失败药物的路径。
Ignota Labs 官网资讯精选AI 评分5858 Ignota Labs 收购 Kronos Bio 临床管线，拟用安全性溯源软件重启搁置项目
英国 Ignota Labs 收购 Kronos Bio 的临床管线，包括 CDK9 抑制剂 istisociclib 和 SYK 抑制剂 entospletinib、lanraplenib，拟用其识别药物安全性问题根因的软件重新评估这些因安全挫折被搁置的候选药。Kronos 过去几年因多种原因停止这些资产的工作，引发多轮裁员，最终接受 Concentra Biosciences 的收购要约。
推荐理由：英国 Ignota Labs 收购 Kronos Bio 临床管线，用其安全性问题溯源软件重启因安全受挫的候选药。
奥泊生科精选AI 评分5858 奥泊生科与量准推出 AI 分子设计优化加高通量 MetaSPR 筛选全流程服务
奥泊生科与量准在 2025 年 2 月签署战略合作后，正式面向全球客户推出“AI 分子设计优化 + 高通量 SPR 分子互作筛选”全流程研发加速服务，覆盖蛋白质从头设计、亲和力/活性/稳定性优化与 MetaSPR 亲和力及动力学检测，并将实验数据反馈至 AI 模型迭代。
推荐理由：两家公司把 AI 蛋白设计与高通量 SPR 筛选打包成对外服务，并给出抗体亲和力成熟与酶改造的实验数据。
奥泊生科AI 评分2828 诺奖得主领衔，奥泊生科聚焦蛋白质设计与生物制造
奥泊生科2025年在武汉创立，由诺贝尔化学奖得主迈克·莱维特与马剑鹏等联合领衔，并在武汉产业创新发展研究院支持下成立AI蛋白质设计研究所、于光谷建设AI蛋白质设计改造产研中心。公司称其干湿结合蛋白质设计及结构解析技术可服务药物靶点发现、抗体改造、工业酶设计与创新药物研发，借助AI可在几周内计算筛选大量样本，而传统实验筛选耗时长达数年。
药渡CyberAI 评分1212 【邀请函】TPD2025 靶向蛋白降解药物开发论坛 & DSSM2025 药物筛选与小分子药物创新论坛 邀您8月相聚上海
TPD2025 第二届靶向蛋白降解药物开发论坛与 DSSM2025 药物筛选与小分子药物创新论坛将于2025年8月26-27日在上海举办，会议规模300-350人。论坛聚焦PROTAC、分子胶、LYTAC等新型降解技术及新型E3连接酶发现、成药性评价、转化医学与临床开发等议题，并设有TRK降解剂、pan-KRAS口服PROTAC RP04340、EGFR-PROTAC HJ-004等管线报告。
Ignota Labs 官网资讯AI 评分3232 Ignota Labs 的 Layla Hosseini-Gerami 在 Gordon Research Conferences 研讨会分享小分子药物毒理学 AI 应用最佳实践
Ignota Labs 的 Layla Hosseini-Gerami 在 Gordon Research Conferences 研讨会介绍了小分子药物毒理学中应用 AI 的最佳实践，涵盖如何选择合适训练数据集、复杂模型与简单模型的取舍，以及结合预期用途正确评估模型。
A-Alpha Bio 官网资讯精选AI 评分5858 A-Alpha Bio 推出 AlphaSeq 3D，构建分子胶系统性发现平台
A-Alpha Bio 宣布在其 AlphaSeq 平台上新增 AlphaSeq 3D，可在单次实验中用数百个预验证效应蛋白和靶点筛选数千个小分子，覆盖数千万种潜在三元复合物。
推荐理由：A-Alpha Bio 系统介绍了其分子胶发现平台的工作流，从扩展效应蛋白库到 AlphaSeq 3D 多重筛选，为理解诱导邻近药物的发现路径提供了具体参照。
A-Alpha Bio 官网资讯精选AI 评分5858 A-Alpha Bio 与劳伦斯利弗莫尔国家实验室合作推进 AI 抗体设计
A-Alpha Bio 宣布参与 DeNOVO Initiative，与劳伦斯利弗莫尔国家实验室等机构开展为期 3 年的合作，用高性能计算和人工智能方法设计可中和未来生物威胁的抗体。
推荐理由：介绍 A-Alpha Bio 参与的多机构抗体设计项目，说明其高通量蛋白互作数据在训练结合预测模型中的角色。
药渡CyberAI 评分3333 药渡Cyber解析一种具有强大体内抗MASH活性的高效选择性肝脏靶向HSD17B13抑制剂的发现
广东药科大学研究团队经多参数优化发现强效选择性HSD17B13抑制剂化合物32（IC50=2.5 nM），其肝微粒体稳定性和药代动力学特征优于BI-3231并具肝脏靶向性。