实验评测揭示 Boltz-2、AlphaFold3 对非正构共价配体位点的预测盲区
【全文节选总结】研究将化学蛋白组学测得的立体探针结合位点与共折叠预测比较，发现 Boltz-2、AlphaFold3 常把非正构配体误放到正构口袋。共价建模或位点约束也未充分解决实验观察到的立体选择性。这项工作的重要性在于揭示计算药研模型的适用局限，而非仅发现 GRPEL1–HSPA9 抑制剂。
推荐理由：研究用共价配体图谱检验Boltz-2对非正构位点的定位能力，为共折叠模型评测提供参照。
研发方向
靶点发现与组学 最新动态
结合多组学、单细胞测序与知识图谱的全新致病靶标发现、调控网络解析与机制验证。
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Nature Chemical Biology精选AI 评分7474 BioAge Labs精选AI 评分5858 BioAge 与 Deep Origin 合作将衰老数据新靶点推进至先导优化
BioAge 宣布与 Deep Origin 的多靶点 AI 药物发现合作已产出针对其人类衰老数据中新靶点的候选化学物质，初始命中化合物已在实验室获得验证，项目进入 hit-to-lead 优化阶段。BioAge 表示希望将合作扩展至更多靶点，并附上 Deep Origin 关于该多靶点合作的新闻稿链接。
推荐理由：合作方披露从人类衰老数据靶点获得经实验验证的初始命中，并进入先导优化阶段。
insitro · Publications & Press精选AI 评分7171 insitro与阿斯利康达成MASH和心肌病AI药物发现合作，首付4000万美元
insitro宣布与阿斯利康达成全球独家研究合作，针对MASH和心肌病发现新靶点与疗法，将获得4000万美元首付款，并有资格获得最高约14.6亿美元潜在发现、开发与商业里程碑付款及个位数分级销售提成。insitro将用其Virtual Human平台识别两个适应证的因果疾病生物学，并把阿斯利康提名的靶点推进至开发候选化合物，阿斯利康负责全部临床开发、监管与商业化。
推荐理由：交易把insitro的Virtual Human平台用于MASH与心肌病两个异质性适应证，并明确划分发现与临床分工。
Alex Zhavoronkov精选AI 评分5858 PandaOmics分析77个人脑数据集，线虫与人神经元验证阿尔茨海默病候选靶点
Insilico Medicine的Alex Zhavoronkov介绍，团队用PandaOmics读取77个人脑数据集寻找阿尔茨海默病新靶点，并用线虫和人神经元检验这些答案。该工作以AI与湿实验闭环的方式推进靶点发现，已发表于Alzheimer's & Dementia，DOI为10.1002/alz.71680。
推荐理由：作者团队用PandaOmics分析人脑数据集，并在线虫与人神经元中验证候选靶点，呈现AI与湿实验闭环的靶点发现路径。
bioRxiv · Biophysics精选AI 评分5858 K2P通道调节口袋的化学扰动扫描识别亲和力热点
研究对TREK1通道激活剂ML335进行46个化学取代，用非平衡炼金术自由能计算评估其与调节口袋上下区域的结合变化。结果显示响应高度不对称：下环取代削弱结合，可追溯到连接M3、P2、P1螺旋与选择性过滤器的π-π堆叠网络；上环取代被耐受并改变与Cap-P1、SF2-M4环及上部选择性过滤器的接触。
推荐理由：研究用46个化学取代扫描TREK1调节口袋，区分上下口袋对结合的贡献并关联门控残基。
智药局精选AI 评分5858 英伟达投资Boltz、Prima Mente等五家英国AI企业
英伟达10月15日宣布投资五家英国AI企业，包括AI制药公司Boltz和AI for Science初创Prima Mente，另三家为Foresight、Hiverge和Riverlane。
推荐理由：英伟达投资两家英国AI for Science企业，可对照其模型与平台在药研链条中的位置。
bioRxiv · Genomics精选AI 评分5858 RERDetect：识别核糖核苷酸切除修复缺陷肿瘤及其治疗脆弱性
研究团队发现核糖核苷酸切除修复（RER）缺陷会在全基因组留下特征性插入缺失、碱基替换和结构变异特征，并据此开发全基因组分类器 RERDetect。将该分类器应用于逾1.1万例原发和转移性肿瘤后，识别出一批反复出现的RER缺陷肿瘤，其中多数未检出RNASEH2基因变异；研究还发现RNASEH2C启动子高甲基化是通路失活的反复机制。
推荐理由：研究用全基因组突变特征识别常规基因诊断漏掉的核糖核苷酸切除修复缺陷肿瘤，并给出候选脆弱靶点。
ACS JCIM (化学信息与建模)精选AI 评分5858 UCEC：知识图谱辅助机器学习实现天然产物-疾病关联可解释排序
【摘要级】研究提出知识图谱辅助机器学习模型 UCEC，用于天然产物与疾病关联的优先级排序，并将预测关联强度与局部机制证据链的稳定性分开建模。在用于恢复图谱支持的间接关联的代理基准上，整合证据链使 Hits@50 从 0.392 提升至 0.509，68.8% 的天然产物单项 AUPRC 改善。基于 HERB 2.0 临床试验记录的来源分离验证进一步支持候选排序，结果来自摘要报告的基准与验证设置。
推荐理由：该研究把证据链稳定性与关联强度分开建模，为天然产物与疾病关联排序提供了可追溯的机制假设路径。
智药局精选AI 评分5858 高维医药完成Pre-A轮融资，年内累计数亿元，推进AI靶点发现世界模型与GW-01临床
西湖大学孵化的高维医药完成Pre-A轮融资，由华泰金斯瑞基金、东方嘉富联合领投，老股东兴华鼎立连续三轮追加，年内累计融资金额已达数亿元。资金用于加速构建AI靶点发现世界模型，并推进AI靶点发现平台首个进入临床的全球首创小分子药物GW-01研究。
推荐理由：融资事件同时披露了靶点发现世界模型的三平台构成与首个进入临床的自研管线阶段，可对照平台叙事与临床进展。
英矽智能精选AI 评分5858 英矽智能Pharma.AI 2026秋季发布：MMAI Gym、专业模型与MCP智能体工作流
英矽智能在2026年Pharma.AI秋季网络研讨会上发布MMAI Gym科学后训练与评估框架，并展示激酶活性、GPCR活性、ADMET预测、单步逆合成和治疗靶点发现五款专业模型，公司称其在70多项化学与生物学基准任务中达到或超越当前SOTA。
推荐理由：英矽智能一次性披露Pharma.AI秋季多项更新，含专业模型基准表现与逆合成对比数据，可作平台能力横向参照。
Insilico Medicine 英矽智能精选AI 评分6868 英矽智能提名口服外周限制性 VAV1 降解剂 ISM9546 为 PCC
英矽智能提名 AI 设计的分子胶 ISM9546 为临床前候选化合物（PCC），该分子为口服、外周限制性的 VAV1 降解剂，拟用于类风湿关节炎和 IBD 等自身免疫疾病。公司称这是 10 个月内提名的第 11 个 PCC；公告未披露具体实验数据和临床进度。
推荐理由：英矽智能公布其AI设计的VAV1分子胶降解剂ISM9546，可作为观察AI驱动分子胶发现进度的具体案例。
药学进展精选AI 评分6262 南京中医药大学纪建建团队在Cell Reports Medicine发表AI筛选抗耐药RSV中药成分Punicalin的研究
南京中医药大学纪建建团队利用自主构建并开源的抗病毒药物AI模型，从中药化合物库中筛选出活性成分Punicalin，成果发表于Cell Reports Medicine。
推荐理由：研究用开源抗病毒AI模型从中药化合物库筛出靶向RSV G/F蛋白的天然产物，并给出动物实验与专利信息。
bioRxiv · Bioinformatics精选AI 评分5858 SafeDelta：单细胞扰动预测少样本适配的对照拆分判据
该预印本提出 SafeDelta 对照拆分判据，用校准数据决定单细胞扰动预测是否进行少样本适配。作者指出传统评测在校准响应与留出目标间共用对照估计，会把对照误差带入预测并抬高分数；嵌套对照深度实验支持内积虚高随深度反比缩放，相关性虚高还取决于对照噪声信号比。
推荐理由：研究揭示少样本扰动预测评测中共用对照估计造成的分数虚高，并提出可迁移的对照拆分判据。
PLOS Computational Biology精选AI 评分6262 xNNDriver与xAEDriver：从全基因组依赖图谱中可解释地优先排序癌症驱动基因
【全文节选总结】研究提出可解释神经网络xNNDriver，用DepMap中1,095个细胞系的全基因组CRISPR依赖评分预测候选基因突变状态，在3,008个候选基因中优先排序驱动基因，前15名中有10个为DepMap已注释的驱动基因。
推荐理由：研究把DepMap全基因组依赖图谱与通路层级网络结合，为从功能基因组数据中优先排序驱动基因提供了可解释框架。
bioRxiv · Bioinformatics精选AI 评分5858 RNA 证据支持肿瘤领域临床阶段抗体药物靶点
研究构建基于 bulk 与单细胞 RNA 表达特征的排序框架，在六种实体瘤中对 4,532 个候选表面蛋白靶点按肿瘤特异性、正常组织安全性和血液 Sink 特征打分，并以已进入临床的肿瘤相关抗体靶点作回顾性验证。
推荐理由：研究用单细胞与 bulk RNA 表达特征回溯排序已进入临床的抗体靶点，为靶点优先级评估提供参照。
智药邦精选AI 评分6767 上海人工智能实验室等发布AblateCell智能体，实现虚拟细胞模型自主复现与消融
上海人工智能实验室、复旦大学、香港科技大学（广州）等团队在arXiv发布AblateCell，一个面向AI虚拟细胞代码仓库的“先复现、后消融”多智能体系统，在CPA、GEARS、BioLORD三个单细胞扰动预测模型上取得88.9%的端到端任务成功率和93.3%的关键组件识别准确率（Acc@5）。
推荐理由：研究把模型复现与消融实验串成自主流程，并在三个单细胞扰动预测模型上给出与人工组对比的成功率数据。
bioRxiv · Bioinformatics精选AI 评分5858 VirtualSkin 将皮肤细胞身份识别与干预响应预测整合进统一模型
VirtualSkin 是一个细胞语言模型，将皮肤转录组与生物学描述对齐，并支持以干预为条件的响应预测。在独立图谱、疾病、解剖部位和扰动队列中，其炎症皮肤注释较最强对照提升 0.056 macro F1，细胞文本检索提升 0.12 Recall@10；在五个干预队列中，响应预测提升 0.03 至 0.09 响应分数，并在基因表达变化、基因恢复和转录程序层面取得一致。
推荐理由：研究把皮肤细胞状态识别与干预响应预测放进同一评测框架，并给出跨队列比较与适用边界。
PLOS Computational Biology精选AI 评分5858 研究用时间注意力Transformer从活细胞影像预测细胞命运
【全文总结】研究提出基于ResNet50与8层Transformer编码器的模型，从单细胞延时荧光影像序列直接预测顺铂处理后细胞走向凋亡还是分裂，在含2089条序列的测试集上取得平衡准确率0.94、F1 0.9326，凋亡召回率91.3%。
推荐理由：研究用Transformer从活细胞延时影像预测顺铂处理后的凋亡与分裂命运，并借注意力权重定位关键时间窗与形态特征。
智药邦精选AI 评分7171 Envisagenics与勃林格殷格翰达成超10亿美元多年期合作，开发RNA剪接来源的精准疗法
Envisagenics于2026年9月22日宣布与勃林格殷格翰达成多年期研究合作及选择权协议，针对选定的肿瘤特异性靶点开展验证，开发用于实体瘤治疗的first-in-class精准疗法，总价值超10亿美元。
推荐理由：合作把可变RNA剪接产生的肿瘤特异性靶点推进到ADC、T细胞衔接器等形式验证，呈现AI靶点发现的一种切入路径。
AI药物设计实验室精选AI 评分5858 Nature Communications｜MALVINA：单细胞深度学习揭示细菌互作与药物如何重塑病原性
《Nature Communications》在线发表的这项研究提出 MALVINA 工作流，将宿主—病原体共培养、高内涵成像与深度学习分类结合，分析 1320 个微孔、约 130 万个人结肠上皮细胞，同时读出细菌入侵宽度、入侵深度、感染细胞直接基因毒性和未感染细胞群体基因毒性四项指标。
推荐理由：该研究把细菌入侵与宿主基因毒性拆成单细胞读数，为抗菌药物评价提供杀菌之外的观察维度。