研究构建阿尔茨海默病多源靶点证据与机器学习效力预测平台
研究团队开发了一个可追溯的数据到模型平台，整合以 AGORA 为中心的靶点证据，包含 967 个靶点、452,249 个化合物和 1,430,260 条测量数据。
推荐理由：该预印本把阿尔茨海默病多源靶点证据与效力预测模型接入同一可追溯平台，并给出留出集上的量化评测。
研发方向
靶点发现与组学 最新动态
结合多组学、单细胞测序与知识图谱的全新致病靶标发现、调控网络解析与机制验证。
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bioRxiv · Bioinformatics精选AI 评分6363
bioRxiv · Genomics精选AI 评分7373 Bolero模型从DNA预测跨物种细胞状态特异性基因调控
研究团队开发序列到功能模型Bolero，以图谱规模细胞状态嵌入和额外生物变量为条件，从DNA预测细胞状态特异性染色质可及性与转录本丰度。模型在六大哺乳动物33个数据集共1070万个细胞上训练，在专门模型对比中达到或超过其表现，并能区分皮层区域与发育梯度等相近细胞状态。
推荐理由：该模型把细胞状态嵌入作为条件输入，使同一DNA序列可在不同细胞状态与物种间查询调控差异。
bioRxiv · Bioinformatics精选AI 评分5858 研究以AlphaFold 3相互作用置信度做蛋白质组尺度药物优先级排序
研究将AlphaFold 3（AF3）的相互作用评分与基于实验信息的BANDOCK+方法在已批准药物和人类蛋白库上做基准比较，AF3的ipTM在疾病层面排序的总体表现与BANDOCK+相近，但具体适应证之间存在差异。作者据此认为AF3相互作用置信度可作为蛋白质组尺度药物优先级排序的信息来源，该结论来自预印本摘要，仅涉及计算排序比较。
推荐理由：研究以已批准药物为基准，比较AF3相互作用置信度与实验信息方法的疾病排序表现，为结构预测分数的可用边界提供参照。
智药邦精选AI 评分6060 联川生物与KAUST发布跨物种单细胞基础模型Speciesformer
联川生物联合阿卜杜拉国王科技大学（KAUST）等单位在bioRxiv发布跨物种生成式单细胞基础模型Speciesformer，用于虚拟细胞构建与跨物种单细胞解析。
推荐理由：该跨物种单细胞基础模型把注释、生成与扰动预测整合到一套架构，并给出与主流模型的基准比较。
英矽智能精选AI 评分6565 英矽智能世界镇痛日披露非成瘾性疼痛候选药物ISM9528临床前数据
英矽智能在2026年世界镇痛日披露，其生成式AI平台Pharma.AI发现的靶点Target Z对应的口服小分子抑制剂ISM9528已于2026年7月提名为临床前候选化合物，用于疼痛管理。
推荐理由：英矽智能披露靶向新机制的口服非阿片类疼痛候选药物临床前数据，可与现有标准治疗作对照参考。
bioRxiv · Bioinformatics精选AI 评分6363 DCAF：统一数据有效性、评测有效性与预测建模的单细胞扰动模拟框架
DCAF 是一个统一单细胞扰动模拟框架，同时处理数据有效性、评测有效性与预测建模。其 DCAF-data 用熵正则最优传输重建扰动前后状态，DCAF-criterion 以非沉默基因的 log fold change 评估模型误差，DCAF-model 结合 JEPA 与显式调控动力学建模。
推荐理由：该框架把数据重建、评测准则与预测模型统一起来，并在跨基因、跨细胞类型与跨区域设置下与深度模型及简单基线比较。
bioRxiv · Bioinformatics精选AI 评分7474 研究用智能体LLM构建可及人类表面蛋白组数据库并发布SurfaceBench基准
研究团队用智能体LLM流程从文献中整理可及人类表面蛋白组，并构建SurfaceBench基准，该基准包含147个五个参考数据库常存分歧的蛋白。作者称其LLM分诊智能体在表面状态分类上比现有数据库更准确，并找回1,108个未见于任一数据库的候选表面蛋白；在留出的临床与病毒入侵表面靶点上，流程找回98-100%的已知表面抗原。
推荐理由：研究用智能体LLM从文献整理可及表面蛋白组，并以147个蛋白基准与五个数据库对照，提供可追溯的建库思路。
bioRxiv · Genomics精选AI 评分6565 RegDesign-Bench：细胞类型特异性调控DNA设计方法的标准化评测框架
研究团队提出 RegDesign-Bench，一个用于评测细胞类型特异性顺式调控元件设计的标准化计算框架。在所测试的方法中，预测活性强并不总伴随细胞类型选择性可及性或显著的细胞类型相关基序信号，与参考序列分布相似也不保证目标细胞活性或特异性高。作者据此指出，单一指标上的良好表现未必能推广到其他调控属性和文库特征，各方法存在依赖应用场景的优势与局限。
推荐理由：该基准比较多种调控DNA设计方法，显示单项指标表现好并不代表细胞类型特异性也成立。
BioArt精选AI 评分7878 Arc Institute团队在Cell发表scBaseCount：AI智能体构建5.02亿细胞单细胞转录组数据库
Arc Institute的Yusuf H. Roohani和Hani Goodarzi团队在Cell发表scBaseCount，用AI智能体SRAgent从SRA挖掘并标准化重分析10× Genomics单细胞数据，汇集超过5.02亿个细胞、覆盖27个物种和75种组织。
推荐理由：该研究用AI智能体从SRA挖掘并统一重分析单细胞数据，为细胞基础模型训练提供了可比较的数据规模与扰动识别增益。
智药邦精选AI 评分5858 罗氏提出“AI自主”：药企内部需要保留哪些研发能力
罗氏在2026年9月28日制药业务日上提出“AI自主”，主张药企用实验检验模型判断，再据实验结果改进模型与实验方法。文章以Genentech与Recursion的神经科学靶点发现合作为例，说明AI可缩小靶点与候选分子范围，而疾病认识转化为筛选标准、理解实验条件、依据验证结果决定下一步仍需药企内部人员掌握。
推荐理由：借罗氏提出的AI自主概念与Genentech同Recursion的合作，梳理药企在靶点验证和分子筛选上需自留的判断能力。
bioRxiv · Pharmacology & Toxicology精选AI 评分5858 RePurpose：LLM辅助、来源可追溯的药物重定位工具，并在多发性硬化症中回溯验证氯马斯汀
作者推出基于网页的工具RePurpose，输入自然语言主题后从Open Targets、ClinicalTrials.gov、UniProt和PubMed返回候选药物，每个候选均标注结构化数据库、临床试验或大语言模型提案等证据来源，并可按研究充分程度调整排序。
推荐理由：该工具把多源证据整合为可追溯的药物重定位候选，并用已上市药物做回溯测试，展示了证据检索与假设生成之间的差别。
bioRxiv · Bioinformatics精选AI 评分5858 Clonucopya：连接肿瘤克隆结构与药物优先级排序的端到端流程
作者发布 Clonucopya，一个基于 Snakemake 的端到端流程，将亚克隆推断工具 PyClone-VI、PhyClone 与药物优先级排序工具 PanDrugs2 整合，把肿瘤克隆结构直接关联到候选药物。
推荐理由：该工作把亚克隆推断与药物优先级排序串成可复用流程，为从测序数据到克隆层面候选药物提供了参照。
bioRxiv · Bioinformatics精选AI 评分5858 MOFI 框架从配对多组学快照重建连续细胞命运转变
作者提出多组学命运推断框架 MOFI，从多个时间点的配对多组学快照重建连续细胞命运转变，并联合建模各模态状态动态、跨组学对应关系与群体增长。
推荐理由：该框架把离散配对多组学快照重建为连续命运轨迹，并在类器官与造血体系中给出扰动响应预测。
bioRxiv · Bioinformatics精选AI 评分6565 NeoOmni Atlas：基于蛋白基因组学分析构建的泛癌新生抗原整合数据库
NeoOmni Atlas 是一个泛癌 T 细胞表位资源，通过对 26 种癌症、2,341 个样本的 7,561 套免疫肽组数据（5.11 亿张原始谱图）进行蛋白基因组学再分析构建。
推荐理由：该资源整合跨癌种免疫肽组数据并区分肿瘤相关与肿瘤特异表位，为新生抗原筛选提供可检索参照。
bioRxiv · Biochemistry精选AI 评分5858 研究识别肿瘤血管生成调控因子 RhoJ 的新型药物口袋并验证靶向小分子
预印本研究通过分子动力学模拟识别出由 RhoJ 独特 N 端延伸（Asn2-Lys19）形成的变构口袋，该口袋参与 RhoJ 与下游信号伙伴的相互作用。
推荐理由：研究用分子动力学与虚拟筛选定位 RhoJ 的 N 端变构口袋，并用细胞生物传感器验证小分子对该相互作用的干扰。
bioRxiv · Bioinformatics精选AI 评分5858 ELiAH2 数据库更新：整合E3连接酶组织特异性与配体对接性质，支持靶向蛋白降解
ELiAH2 是面向靶向蛋白降解（TPD）候选优先排序的扩展数据库，整合 GTEx 24 种人体组织的 RNA-seq 数据以刻画 E3 连接酶与靶基因的组织特异性表达，并新增大规模对接数据集，覆盖 827,385 个 E3 连接酶-靶蛋白对和 7,800,521 个蛋白-配体对接模型。
推荐理由：该数据库把E3连接酶的组织特异性表达与蛋白对接数据整合到同一检索界面，为靶向蛋白降解的候选筛选提供参照。
Alex Zhavoronkov精选AI 评分6363 英矽智能PandaOmics发现靶点、Chemistry42设计出口服非阿片类镇痛候选ISM9528
英矽智能的Alex Zhavoronkov称，靶点由PandaOmics发现、分子由Chemistry42设计，得到口服非阿片类镇痛候选ISM9528。据@TheNationalNews报道，该候选在临床前模型中表现优于吗啡，更多信息见https://antipain.ai。
推荐理由：英矽智能以自家平台串联靶点发现与分子生成，给出候选分子的临床前阶段结果，可观察其平台到管线的衔接方式。
PLOS Computational Biology精选AI 评分6060 CLIMB与CLIFF框架通过单细胞到bulk转录组映射计算解卷积药物敏感性
【摘要级】研究提出两步机器学习框架CLIMB与CLIFF，先将bulk RNA-seq解卷积为细胞类型组成与表达，再把bulk药物敏感性测量解析为细胞亚型和单细胞特异的谱。
推荐理由：该框架把 bulk 药物敏感性拆解到细胞亚型与单细胞分辨率，并在急性髓系白血病数据上给出可对照的验证。
医药魔方精选AI 评分5858 瑞吉生物个性化mRNA肿瘤疫苗RH125获CDE受理IND
深圳瑞吉生物自主研发的mRNA个性化肿瘤疫苗RH125临床试验申请获中国CDE受理（受理号CXSL2601127）。RH125基于患者肿瘤组织与外周血的全外显子测序及转录组数据，由自研Rh-Cosmo AI平台筛选患者特异性新抗原，采用RhCap2-6帽类似物共转录一步加帽构建mRNA，装载于自主T19 LNP递送系统。
推荐理由：瑞吉生物个性化mRNA肿瘤疫苗RH125的IND获受理，其AI新抗原筛选与个体化生产体系已有IIT人体数据支撑。
Nature Chemical Biology精选AI 评分5858 Nature Chemical Biology评述共折叠模型的非正构配体预测盲区
【摘要级】该评述讨论化学蛋白质组学揭示的隐蔽可配体位点及蛋白–配体共折叠模型的预测盲区，并介绍 GRPEL1–HSPA9 系统的化学探针。其与本站的直接联系是计算结合预测的局限，不能只按普通新抑制剂报道理解。
推荐理由：该研究用共价立体探针揭示静态结构难见的可配体位点，并指出蛋白-配体共折叠模型的盲区。