VCPI 发布首个开源转录组数据集：在 THP-1 细胞中分析 2200 余种化合物
虚拟细胞药理学倡议（VCPI）发布首个开源转录组数据集，在 THP-1 细胞中以 6 个剂量（0.03 至 10 µM）、24 小时处理约 2280 个小分子，采用阵列式 DRUG-seq 获得化合物特异的转录组谱。
推荐理由：VCPI 首次公开约 2280 个小分子的 THP-1 转录组数据，为虚拟细胞药物响应模型提供可复用训练集。
研发方向
靶点发现与组学 最新动态
结合多组学、单细胞测序与知识图谱的全新致病靶标发现、调控网络解析与机制验证。
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Ginkgo Datapoints · Updates精选AI 评分6060
PrecisionLife 官网资讯精选AI 评分5858 PrecisionLife与Ovation公布GLP-1疗效遗传标志物首阶段结果并扩至2.5万患者
PrecisionLife与Ovation公布合作首阶段结果，称基于4,600名患者数据识别出2,500余个与GLP-1受体激动剂疗效相关的遗传特征，映射到1,100个基因和15个主要机制，并称疗效标志物在100%患者中被识别。
推荐理由：该合作披露了基于真实世界组学数据识别GLP-1疗效遗传标志物的首阶段结果与扩样计划，可作为药物响应分层商业化的参照。
insitro · Publications & Press精选AI 评分7272 insitro 用 AI 从 MRI 推导棕色脂肪表型并完成首个 BAT 全基因组关联分析
insitro 在 Keystone Symposia 肥胖治疗会议上报告，基于 UK Biobank 影像队列（n=69,598）的 Dixon MRI 脂肪信号分数图构建 AI 推导的棕色脂肪（BAT）表型，并完成首个 BAT 全基因组关联分析，识别 81 个独立遗传位点、精细定位到 45 个基因。
EMBL-EBI精选AI 评分5858 IHI Europe启动LIGAND-AI项目，生成开放蛋白-配体相互作用数据集
IHI Europe启动LIGAND-AI项目，由苏格兰药物发现中心（@thesgconline）与辉瑞英国（@Pfizer_UK）牵头，目标是生成开放的蛋白-配体相互作用数据集，用于训练AI药物发现模型。EMBL-EBI将负责归档数据，并把结果整合进ChEMBL数据库。
推荐理由：该项目由多方联合推进，计划产出开放蛋白-配体相互作用数据集并汇入ChEMBL，为AI药物发现模型提供数据基础。
Relation精选AI 评分6262 Relation Therapeutics 与诺华达成合作，加速特应性疾病药物靶点发现
Relation Therapeutics 宣布与诺华合作，加速特应性疾病药物靶点发现。合作结合诺华在免疫学方面的能力与 Relation 的患者来源数据和 AI 平台，双方称这类疾病影响全球数亿人。Relation CEO David Roblin 在 Bloomberg 表示，许多项目失败源于起步阶段对生物学的理解不足。
推荐理由：Relation 与诺华围绕特应性疾病靶点发现达成合作，可了解其患者数据与 AI 平台在免疫学管线中的角色。
Cellarity精选AI 评分5858 Cellarity在2025 ASH年会公布镰状细胞病与骨髓纤维化细胞状态矫正管线临床前数据
Cellarity在2025年美国血液学会（ASH）年会上公布镰状细胞病与骨髓纤维化两条细胞状态矫正管线的临床前数据。镰状细胞病候选药CLY-124为口服DCN1抑制剂，临床前在胎儿血红蛋白蛋白水平与HBG1/2珠蛋白基因比例上优于羟基脲，接近近期基因治疗项目报告的水平，与羟基脲联用显示协同效应且无剂量限制毒性，目前正在健康志愿者和镰状细胞病成人中开展1期剂量递增研究。
推荐理由：公司披露镰状细胞病与骨髓纤维化两条管线的临床前数据，可对照其转录组学加AI的发现路径。
Valo Health 官网资讯精选AI 评分7171 Valo Health 与默克 KGaA 达姆施塔特合作开发帕金森病新疗法
Valo Health 与默克 KGaA 达姆施塔特于 2025 年 11 月 20 日宣布战略合作，用 Valo 的 AI 人类因果生物学平台识别和验证帕金森病及相关疾病的新靶点，并用闭环发现平台快速生成临床前化合物。
推荐理由：合作把 Valo 的人类因果生物学靶点发现与闭环化学平台接入帕金森病研发，可看 AI 平台在神经领域的落地方式。
Ginkgo Datapoints · Updates精选AI 评分5858 Ginkgo 推出虚拟细胞药理学计划 VCPI，将公开 10 万化合物 RNA 数据
Ginkgo 于 11 月 18 日宣布发起虚拟细胞药理学计划 VCPI，以社区协作方式构建面向 AI 药物发现的虚拟细胞数据。该计划采用高通量阵列式 DRUG-seq 筛选，依托 10 亿美元自动化设施和标准化细胞系，并将公开 10 万个高质量化合物的 RNA 谱数据，具体化合物由社区投票选择。
推荐理由：Ginkgo 以标准化细胞系和 DRUG-seq 构建虚拟细胞药理学数据，并公开征集化合物，为数据侧建设提供参照。
Cellarity精选AI 评分7474 Cellarity在Science发表细胞状态矫正药物发现框架并公开单细胞扰动数据集
Cellarity在Science发表论文，提出整合高通量转录组与AI模型的细胞状态矫正药物发现框架，采用实验室在环的深度学习迭代，称表型活性化合物回收率较行业标准方法提升13至17倍。公司同步公开三个单细胞数据集，其中扰动转录组数据集含逾1700个样本、126万个单细胞，可用于跨细胞类型药物响应映射与扰动预测方法基准测试。平台首个候选CLY-124正针对镰状细胞病开展1期临床试验。
推荐理由：该框架把高通量转录组与主动学习闭环结合，并公开扰动数据集，为表型筛选的评测提供参照。
Ignota Labs 官网资讯精选AI 评分5858 Ignota Labs 收购 Kronos Bio 临床管线，拟用安全性溯源软件重启搁置项目
英国 Ignota Labs 收购 Kronos Bio 的临床管线，包括 CDK9 抑制剂 istisociclib 和 SYK 抑制剂 entospletinib、lanraplenib，拟用其识别药物安全性问题根因的软件重新评估这些因安全挫折被搁置的候选药。Kronos 过去几年因多种原因停止这些资产的工作，引发多轮裁员，最终接受 Concentra Biosciences 的收购要约。
推荐理由：英国 Ignota Labs 收购 Kronos Bio 临床管线，用其安全性问题溯源软件重启因安全受挫的候选药。
Juvenescence.AI 官网资讯精选AI 评分5858 Juvenescence收购AI药物发现公司Ro5，强化AI管线并推进与M42合作
Juvenescence于2025年6月5日宣布收购AI药物发现公司Ro5，以增强其AI/机器学习药物发现能力，并作为与阿布扎比M42战略合作的核心部分。Ro5的平台基于含超8500万个节点、约4亿条关系的专有生物医学知识图谱，用于发现生物学关联和评估靶点，其AI化学平台覆盖从命中识别到先导优化的化合物发现与设计。
推荐理由：收购把Ro5的知识图谱与化学平台并入Juvenescence，可观察AI能力如何嵌入衰老相关疾病管线。
Eikon Therapeutics 官网资讯精选AI 评分5858 Eikon Therapeutics 在 Nature Methods 发表斜线扫描（OLS）技术论文
Eikon Therapeutics 在 Nature Methods 发表论文，介绍其斜线扫描（OLS）技术，该技术可与公司单分子追踪（SMT）平台结合，在活细胞中以最高每秒 14 平方微米的速度评估蛋白运动。
推荐理由：Eikon 在 Nature Methods 披露 OLS 与单分子追踪平台的技术细节，为高通量蛋白动态测量提供方法参照。
A-Alpha Bio 官网资讯精选AI 评分6363 A-Alpha Bio 扩大与 Amgen 合作，推进分子胶理性发现
A-Alpha Bio 宣布扩大与 Amgen 自 2022 年开始的合作，进一步推进分子胶的理性发现。过去六个月中，A-Alpha Bio 在 Amgen 选定的靶点与一组 E3 泛素连接酶之间发现若干弱相互作用，提示或可通过小分子增强结合来诱导靶点降解；Amgen 随后对新识别的连接酶-靶点配对进行了验证。双方现将扩大合作，进一步研究选定配对，以期为分子胶降解剂的理性设计提供依据。
推荐理由：A-Alpha Bio 与 Amgen 在已有合作基础上扩大分子胶发现合作，披露了从弱相互作用筛选到靶点降解验证的推进路径。
HotSpot Therapeutics 官网资讯精选AI 评分6767 艾伯维与HotSpot达成IRF5项目全球独家合作，首付款4000万美元
艾伯维与HotSpot Therapeutics宣布就后者处于发现阶段的IRF5项目达成全球独家合作及选择权许可协议，用于自身免疫疾病治疗。HotSpot将获得4000万美元首付款，并有资格获得最高2.95亿美元的选择权费用与研发里程碑付款，以及潜在的商业里程碑和全球净销售额分级销售提成。
推荐理由：艾伯维以4000万美元首付款获得HotSpot处于发现阶段的IRF5项目全球独家选择权，可对照其变构平台如何切入缺乏传统活性位点的转录因子。
A-Alpha Bio 官网资讯精选AI 评分6060 A-Alpha Bio 与百时美施贵宝合作发现蛋白降解分子胶靶点
A-Alpha Bio 宣布与百时美施贵宝（BMS）合作，发现用于蛋白降解的分子胶靶点。A-Alpha Bio 将识别并表征新型 E3 泛素连接酶与靶点配对，供 BMS 用于分子胶的潜在设计与开发，以诱导靶向蛋白降解。其专有平台 AlphaSeq 用于检测弱蛋白-蛋白相互作用，以支持分子胶的工程化发现。
推荐理由：A-Alpha Bio 与 BMS 就分子胶靶点发现达成合作，可了解其 AlphaSeq 平台在检测弱蛋白互作上的定位。
A-Alpha Bio 官网资讯精选AI 评分6060 A-Alpha Bio 与 Kymera Therapeutics 合作发现分子胶新型相互作用
A-Alpha Bio 宣布与 Kymera Therapeutics 建立合作，共同发现并表征 E3 泛素连接酶与高价值治疗靶点的新型配对，用于分子胶的理性前瞻性设计与开发。这是 A-Alpha Bio 在靶向蛋白降解领域公布的首个合作，双方将围绕分子胶靶点的发现与验证展开工作。
推荐理由：A-Alpha Bio 首次公布靶向蛋白降解领域合作，聚焦 E3 连接酶与靶点配对发现，可作为观察分子胶发现路径的案例。
HotSpot Therapeutics 官网资讯精选AI 评分5858 HotSpot Therapeutics在SITC 2021公布CBL-B变构抑制剂临床前数据
HotSpot Therapeutics宣布其Smart Allostery平台发现的新型CBL-B变构抑制剂在体外和小鼠中促进T细胞应答并增强NK细胞杀伤，数据将在SITC第36届年会以壁报864展示。
推荐理由：该数据展示机器学习平台如何定位蛋白调控口袋并得到口服小分子抑制剂，为不可成药靶点提供一条可参考路径。
A-Alpha Bio 官网资讯精选AI 评分5858 A-Alpha Bio 验证 AlphaSeq 分子胶发现可行性并获 NSF SBIR 二期资助
A-Alpha Bio 宣布获得美国国家科学基金会 SBIR 二期资助，用于继续开发其 AlphaSeq 平台以发现分子胶。AlphaSeq 结合合成生物学与二代测序，可同时测量两个蛋白库之间的数百万蛋白-蛋白亲和力；一期中公司已在平台上表达 E3 泛素连接酶与靶蛋白，并正确观察到由现有分子胶增强的蛋白相互作用。
推荐理由：A-Alpha Bio 公布 AlphaSeq 在分子胶发现上的可行性验证，并获 NSF SBIR 二期资助继续开发。