艾凯生物异体 iPSC 帕金森病疗法 ALC01 获 FDA IND 许可
艾凯生物自主研发的异体 iPSC 来源多巴胺能神经前体细胞治疗产品 ALC01 于11月5日获得 FDA 新药临床试验申请（IND）许可，将在美国开展临床研究。ALC01 融合 AI 细胞建模与基因编辑低免疫原性 iPSC 技术，为「现货型」细胞治疗候选药物，拟在短程免疫抑制方案下验证安全性与有效性。
#基因调控
生物药大时代AI 评分4242
Anshul KundajeAI 评分2020 Kundaje称计算扰动实验验证良好
我们做多种计算机模拟的语法与变异扰动实验，很高兴它们验证得非常好。4/
LeapFun精选AI 评分5858 Claude驱动AI Agent自主完成小鼠脑内基因治疗注射实验
Exin Therapeutics联合创始人兼CEO Gabriel Ocana-Santero公开一项实验，由Claude驱动的AI Agent从19种候选基因治疗载体中选择方案，确定外侧内嗅皮层为注射靶区，并操控自建电动定位装置完成小鼠脑内注射，人类仅负责开颅缝合与审批。
推荐理由：该实验展示AI从方案选择到设备执行的连接方式，也暴露了自主实验的安全边界问题。
BioTender精选AI 评分7878 从理解生命序列到设计生命序列：Evo 2 的下一步
Brian Hie 团队于 2026 年 10 月 29 日公开两篇 Evo 2 稿件，探索用少量示例做上下文学习来设计调控序列与蛋白。酵母任务中 4 条示例即可生成预测活性接近高活性对照的序列，但人类 5′ UTR 用 16 条示例时预测活性过阈值比例才超过 40%，且这些曲线并非湿实验结果。
推荐理由：文章逐项拆解 Evo 2 两篇稿件的计算与实验证据，区分预测活性、标记纯度与实测特异性。
Brian HieAI 评分3030 Evo2 上下文学习预印本与工具发布
预印本1：https://zenodo.org/records/23769316 预印本2：https://zenodo.org/records/23769453 调控ICL代码：https://github.com/evo-design/ICL_regulatory Evo2-flash：https://github.com/evo-design/evo2_flash ICL网页工具：https://proto.evodesign.org/tools/evo2-icl 10/n
Relation精选AI 评分5858 Relation 开发 prime-editing perturb-seq 新方案，为 DNA 基础模型生成训练数据
Relation Therapeutics 在 bioRxiv 发布预印本，提出一套用于 prime-editing perturb-seq 的新实验方案，目标是生成 DNA 基础模型所需的训练数据。公司称其不仅构建药物发现 AI 模型，也改进底层数据生成的基础。预印本链接为 https://www.biorxiv.org/content/10.64898/2026.10.28.762453v1。
推荐理由：Relation 公开了面向 DNA 基础模型训练数据的 prime-editing perturb-seq 新实验方案，可作为扰动数据生成的参考。
BioTender同新闻AI 评分7474 Baker团队预印本：AI设计小蛋白接管人类细胞基因开关
David Baker与Isaac Hilton等人在2026年10月20日发布bioRxiv预印本，用AI设计65—85个氨基酸的小蛋白，接到dCas9上招募细胞原有转录共激活因子，在人类细胞中激活基因。
智药邦AI 评分7474 Nature Biotechnology研究提出指标校准框架，重新评估AI虚拟细胞扰动预测模型
英国Shift Bioscience与多伦多大学等团队在《Nature Biotechnology》发表研究，分析14个基因扰动数据集和18种评估指标，指出MSE和基于对照细胞的表达变化Pearson相关系数等常用指标校准不足，可能低估深度学习模型的扰动预测能力。
Biohub · News精选AI 评分7474 Biohub 用 AI 建模肿瘤细胞状态，在 DMG 小鼠中验证双药组合延长生存
Biohub 与哥伦比亚大学等机构的研究者开发 AI 系统，用 ARACNe 与 VIPER/metaVIPER 从单细胞 RNA 测序数据中识别控制肿瘤细胞状态的 Master Regulators，发现同一瘤种的患者共享近乎相同的恶性细胞状态集合，相关结果发表于两篇 Nature Genetics 论文。
推荐理由：两篇 Nature Genetics 论文用单细胞数据刻画肿瘤细胞状态，并在 DMG 模型中验证组合用药的协同生存获益。
ProfluentAI 评分4848 Profluent 以 AI 设计模块化基因编辑器
罕见病的瓶颈在于设计：突变太多，一次只能编辑一个。AI 能解锁这一点。 很自豪能与他们一起在 @ARPA_H 的 THRIVE 项目下构建 GemmaBio 的平台。我们正将前沿 AI 模型和碱基编辑器投入这项工作，设计可跨多种突变扩展的模块化基因编辑器。
Ali MadaniAI 评分4242 Profluent称AI设计碱基编辑器覆盖扩大10倍
AI能规模化吗？ 本月在ASGCT上，我们展示了在设计碱基编辑器（即Verve/礼来公告背后的分子）时，AI可将可及覆盖范围扩大约10倍，以及其他优势。 这意味着通过大幅拓展治疗性基因编辑的可及靶点，为患者带来突破。 我们不希望这只是一次性的突破。我们想要一台可重复的引擎。
Biohub · News精选AI 评分5858 Biohub 资助 15 个团队构建免疫细胞重编程工具包
Biohub 宣布支持 15 个研究项目，与合成生物学专家共同搭建免疫细胞工程的基础工具包，包括逻辑电路、合成受体、结合剂文库和传感平台。获资助团队包括 David Baker 团队设计可读取多种生物信号并作出响应的蛋白电路、James Collins 团队构建 RNA 分子电路、Wendell Lim 团队汇编传感器与逻辑电路模块目录。
推荐理由：Biohub 公布 15 个免疫细胞重编程资助项目，展示合成生物学工具包的模块化分工与团队布局。
EMBL-EBIAI 评分4242 EMBL-EBI扰动目录更新
🔬扰动目录（Perturbation Catalogue）全新更新！ 全新设计的界面、更丰富的数据集和强大的分析工作流，让探索遗传扰动数据比以往更加便捷。https://www.ebi.ac.uk/perturbation-catalogue/ #生物信息学 #功能基因组学 @OpenTargets
Biohub · NewsAI 评分3838 Andrea Califano：用 AI 重编程免疫系统的 6 项策略
Biohub 的 AI 研究者、免疫学家与生物工程师提出 6 项策略，用 AI 结合单细胞生物学和 iPSC 技术重编程免疫细胞，使其检测疾病、报告物理变化并递送治疗。