AI制药日报｜Nature发表RNA基础模型structRFM、OriBench-AutoLAB初步闭环...
中国科学技术大学、浙江大学等机构在Nature发表RNA基础模型structRFM，预训练中通过结构引导掩码语言建模同时学习序列与碱基配对关系。临港实验室与上海人工智能实验室联合推出基于OriBench的自驱动实验室平台AutoLab，打通从计算推演到实验验证的干湿闭环。
#核酸/RNA
下一分子AI 评分3636 临港实验室精选AI 评分7272 临港实验室与上海人工智能实验室推出元生·自驱动实验室平台AutoLab
临港实验室与上海人工智能实验室联合推出基于OriBench的自驱动实验室平台AutoLab，打通从计算推演到实验验证的干湿闭环。平台融合OriGene智能体、实验室操作系统LabOS、具身智能与科研数据体系，各组件MCP工具化，设备经ADK套件与SCP-Lab协议接入后可被智能体调度复用。
推荐理由：平台把配方设计、自动制备与数据回流串成闭环，LNP实验展示了干湿迭代的具体路径。
Evaxion Biotech 官网资讯AI 评分4747 Evaxion将在ASH 2026公布现货型AML治疗性疫苗EVX-04的新靶点验证数据
Evaxion将在2026年12月12-15日于新奥尔良举行的ASH年会上以壁报形式公布EVX-04的新数据，进一步验证其作为急性髓系白血病现货型治疗性疫苗的潜力。
HAYA TherapeuticsAI 评分2525 HAYA 构建 RNA 引导药物发现引擎
解码调控基因组需要强大的算力和深入的阅读。我们两者都扩展了。🚀 很自豪被 @googlecloud 专题报道，介绍我们如何为 RNA 引导药物构建可扩展的发现引擎。🧬 ➡️ 了解更多： https://cloud.google.com/customers/haya-therapeutics #RegulatoryGenome #Biotech
晶泰科技AI 评分3838 从 AI 预测到 AI 原生，药物发现如何向前一步？
晶泰科技联合创始人兼首席创新官赖力鹏在 SWITCH 2026 期间该公司举办的研讨会上提出，AI 药物发现正从“AI 预测”走向“AI 原生”，即让验证、数据与新认识回流模型。
生物药大时代AI 评分3838 杭州RNA小分子药企砺博生物完成近亿元A轮融资
砺博生物完成近亿元人民币A轮融资，由正心谷资本、创新工场美元基金、某产业医疗基金联合领投，老股东元生创投继续追加。公司成立于2022年，专注AI4S赋能的靶向RNA小分子创新药研发，已建立人类基因组RNA三级结构“自持发现引擎（SSDE）”AI4S框架。首发管线RP-0172靶向HTT mRNA治疗亨廷顿舞蹈症，正在开展I期临床试验，本轮融资将用于既有管线临床研发及全球商业化布局。
e-therapeutics / Tangram Therapeutics 官网资讯AI 评分2828 Tangram 宣布 TGM-148 一期试验完成首例受试者给药，用于出血性疾病的 RNAi 新药
Tangram Therapeutics 宣布其 GalOmic RNAi 药物 TGM-148 的一期试验已在健康志愿者中完成首例给药，初步数据预计 2027 年公布。TGM-148 靶向肝脏中的 ZPI，计划用于血管性血友病（VWD），设计为每年四次或更少的皮下给药；临床前在四种遗传模型中显示疗效，超治疗剂量下耐受良好。该试验评估单次递增剂量的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。
下一分子AI 评分6969 礼来与剂泰科技达成战略合作，聚焦组织特异性LNP递送
剂泰科技10月19日宣布与礼来达成战略合作，用其AiLNP可离子化脂质发现与优化平台研究组织特异性递送的新型脂质纳米颗粒方案，礼来提供药物发现、开发和商业化专长。
Evaxion Biotech 官网资讯AI 评分3838 Evaxion 公布个体化癌症疫苗 EVX-01 二期试验三年随访结果：所有患者维持临床缓解
Evaxion 公布个体化癌症疫苗 EVX-01 在晚期黑色素瘤二期试验中的三年随访数据，所有患者在三年随访时维持两年随访观察到的临床缓解，未观察到肿瘤进展，第三年患者单用 EVX-01 治疗。该数据补充了此前两年随访结果：客观缓解率 75%，25% 患者达完全缓解，92% 患者两年时仍缓解。相关临床与免疫数据将于 ESMO 2026 大会以壁报形式公布。
晶泰科技精选AI 评分6868 晶泰科技 siRNA 项目 9 个月确认 PCC，IgA 肾病候选分子展现同类最佳潜力
晶泰科技宣布其首个 siRNA 项目从立项到确认临床前候选分子（PCC）用时 9 个月，候选分子拟用于 IgA 肾病治疗。临床前研究显示，该分子体外沉默活性达亚纳摩尔级，与同靶点临床阶段参照分子相比 IC50 降低数十倍；非人灵长类动物平行对照研究中单次给药后数月内持续维持高水平靶蛋白抑制，毒理试验显示更大安全窗口。
推荐理由：晶泰首个 siRNA 项目 9 个月确认 PCC，其临床前活性与长效性数据为观察 AI 序列设计在受限靶点空间中的实际产出提供参照。
Envisagenics 官网资讯AI 评分4545 Envisagenics 获 NCI 逾 200 万美元 SBIR 资助，扩展 SpliceCore 与 SpliceDisco 的肿瘤 RNA 剪接分析能力
Envisagenics 获美国国家癌症研究所（NCI）SBIR Direct to Phase II 资助，两年内提供逾 200 万美元，用于推进 SpliceCore 及其新机器学习算法 SpliceDisco 的开发与商业化。
英灵殿科技Valhalla精选AI 评分7070 英灵殿科技提出 OFoldNA：将二级结构信息融入全原子扩散模型，统一核酸折叠与蛋白–核酸共折叠
英灵殿科技团队提出 OFoldNA，将二级结构信息编码为已知配对、已知非配对和未知三种状态注入全原子扩散模型，统一支持核酸单体折叠与蛋白–核酸共折叠。
推荐理由：团队把二级结构编码进全原子扩散模型，并在 FoldBench 上与 AlphaFold 3 等基线逐项对比，可看核酸结构建模的评测细节。
Envisagenics 官网资讯精选AI 评分7171 Envisagenics与勃林格殷格翰达成多靶点合作，基于RNA剪接来源靶点开发实体瘤精准疗法
Envisagenics与勃林格殷格翰达成多年研究合作及选择权协议，将验证其SpliceCore平台筛选出的肿瘤特异性靶点，用于开发实体瘤精准疗法。勃林格殷格翰可在研究项目完成后独家许可选定靶点，并可能将其用于抗体偶联药物、T细胞衔接器和多特异性抗体等模态。
推荐理由：该合作把RNA剪接来源的肿瘤特异性靶点交给MNC验证，并覆盖ADC、T细胞衔接器等多种模态，可观察AI靶点发现如何进入产业管线。
Inceptive精选AI 评分7878 Inceptive 微调模型设计 in vivo CAR-T mRNA，5 条序列中 3 条在体内优于 Capstan 基准
Inceptive 用自建 CAR-T 数据微调序列设计模型，生成编码同一抗 CD19 CAR 蛋白的 mRNA 设计，并将 5 条序列推进 NSG-PBMC 人源化小鼠，与 Capstan 的抗 CD19 序列在同一 CD8 靶向 LNP（Amplitude Therapeutics 提供）下以 0.1 mg/kg 给药、24 小时终点比较。
推荐理由：Inceptive 用自建 CAR-T 数据微调序列设计模型，并在人源化小鼠中与 Capstan 基准序列做头对头比较，展示了模型排序到体内功能读数的转化路径。
英灵殿科技Valhalla精选AI 评分7474 NACraft：用全原子结构模型反馈实现可编程核酸适配体设计
Valhalla Technology 等提出 NACraft，将 Boltz-1 全原子结构模型的可微分反馈反向传播到核苷酸序列，在推理阶段统一支持 de novo、similarity-guided 和 target-selective 三类 RNA/DNA 适配体设计，无需针对任务重新训练。
推荐理由：该工作把全原子结构模型的反向反馈用于核酸适配体设计，并给出跨靶标与选择性任务的评测结果。
ProfluentAI 评分2222 Profluent团队亮相CSHL基因工程会议
我们的生物信息学与平台研发负责人Stephen Nayfach本周在@CSHL参加基因组工程：CRISPR前沿活动。如果你也在现场，欢迎找他打个招呼！👋 他将发表演讲，介绍如何利用我们的AI模型设计用于碱基编辑的CRISPR-Cas9变体（"为突变特异性碱基编辑器设计编程PAM特异性"），并主持"CRISPR技术I"分会场。
ProfluentAI 评分4242 Profluent AI设计碱基编辑器平台
一套AI设计的碱基编辑器，全部源自同一骨架。每位患者唯一不同的部分只是向导RNA。 这就是AI带来的转变：罕见病从"一次一个药物"走向平台化，旨在降低成本、惠及更多患者。 下方是我们与GEMMABio合作、现获@ARPA_H的THRIVE项目支持的更多内容。
ProfluentAI 评分4848 Profluent 以 AI 设计模块化基因编辑器
罕见病的瓶颈在于设计：突变太多，一次只能编辑一个。AI 能解锁这一点。 很自豪能与他们一起在 @ARPA_H 的 THRIVE 项目下构建 GemmaBio 的平台。我们正将前沿 AI 模型和碱基编辑器投入这项工作，设计可跨多种突变扩展的模块化基因编辑器。
Evaxion Biotech 官网资讯AI 评分4242 Evaxion 将在国际疱疹病毒研讨会上公布巨细胞病毒疫苗候选 EVX-V1 的新临床前数据
Evaxion 将于 2026 年 7 月 12 日在蒙特利尔举行的国际疱疹病毒研讨会上，以海报形式公布巨细胞病毒疫苗候选 EVX-V1 的新临床前数据，用于指导广谱保护性 CMV 疫苗的最终抗原选择。
ProfluentAI 评分5050 Profluent回顾OpenCRISPR突破
OpenCRISPR是首个证明AI能够从头设计基因组编辑器的演示。我们利用AI模型构建了一种自然界不存在的、针对特定功能的蛋白质，并且它奏效了。 观看@thisismadani与@nathanbenaich @airstreetcapital的对谈，了解我们从那时起走到了哪里（以及我们将走向何方）
insitro · Publications & Press精选AI 评分5858 insitro 在 ADA 公布 AI 发现 MASH 候选 CTRO-1013 临床前数据：抗纤维化信号部分独立于肝脏脂肪下降
insitro 在第 86 届 ADA 科学年会上公布其 AI 发现的 MASH 候选 CTRO-1013（肝靶向 IRS1 siRNA）的临床前数据，显示在标准纤维化小鼠模型中肝靶向沉默 IRS1 使 TIMP-1 降低 37%、CK-18 降低 68%（16 周，1 mg/kg，每 4 周一次），且抗纤维化信号部分独立于肝脏脂肪下降。
推荐理由：该材料披露 IRS1 靶点从人类遗传学发现到 siRNA 候选物的临床前数据链，可观察 AI 表型与遗传证据如何衔接管线推进。
Inceptive精选AI 评分7474 Inceptive 用零样本 mRNA 序列设计对标体内 CAR-T 行业基准
Inceptive 称其基础模型在不足一个月、极少 CAR-T 专用训练数据下零样本设计 mRNA 序列，在 PBMC 表达与杀伤实验中与行业领先的抗 CD19 CAR 序列相当，并结合 Mana.bio 的被动靶向 LNP 在体内实现接近完全的 B 细胞清除。
推荐理由：Inceptive 称零样本设计的 mRNA 序列在体外与体内 CAR-T 指标上对标行业基准，展示了基础模型跨靶点迁移的一种路径。
Inceptive精选AI 评分7171 Alnylam与Inceptive达成最高20亿美元AI合作，加速RNAi疗法发现
Alnylam与Inceptive宣布战略合作，交易总额最高20亿美元，首付款3000万美元（含现金与购买Inceptive股权），Inceptive还可获得基于临床前、监管与销售里程碑的额外付款。
推荐理由：交易结构披露了首付款与里程碑上限，并说明基础模型在siRNA表征上的探索性表现，可作为观察AI与RNAi平台结合的样本。
e-therapeutics / Tangram Therapeutics 官网资讯AI 评分2828 Tangram Therapeutics 宣布 TGM-312 的 Phase 1/2 RESTORE-MASH 试验完成首例受试者给药
Tangram Therapeutics 已在 Phase 1/2 RESTORE-MASH 试验中完成首例受试者给药，评估 GalOmic RNAi 药物 TGM-312 在健康志愿者和 MASH 患者中的安全性、药代动力学与药效学。
Baker Lab · IPD (蛋白质设计研究所)AI 评分3838 靶向SARS病毒家族的GBP511疫苗进入人体试验
由UW Medicine团队研发、SK bioscience推进的GBP511疫苗已在澳大利亚启动临床，用于预防COVID-19及多种尚未跨种传播的沙贝病毒。该疫苗以计算机设计的纳米颗粒为核，表面展示4个来自不同冠状病毒的受体结合域，临床前研究中可保护动物抵御未直接免疫的相关病毒。
e-therapeutics / Tangram TherapeuticsAI 评分2828 LLibra OS 支撑 RNAi 药物发现
LLibra OS 的灵活基础设施，支撑我们整合不断演进的生物学与 AI 进展，以发现差异化的 RNAi 药物。阅读 AWS 案例研究，了解我们如何构建并扩展 LLibra OS，以支持发现和开发我们 GalOmic 药物的团队。链接见下 🔗
e-therapeutics / Tangram Therapeutics 官网资讯AI 评分4242 Tangram Therapeutics 提交 TGM-312（GalOmic RNAi MASH 候选药）1/2 期临床试验申请
Tangram Therapeutics 已向英国 MHRA 提交 TGM-312 的 1/2 期临床试验申请，该 GalOmic GalNAc-siRNA 候选药旨在沉默肝细胞中一个新基因以治疗 MASH。