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Tangram 宣布 TGM-148 一期试验完成首例受试者给药，用于出血性疾病的 RNAi 新药
Tangram Announces First Participant Dosed in Phase 1 Trial of TGM-148, a Novel Investigational RNAi Medicine for Bleeding Disorders
AI 导读
Tangram Therapeutics 宣布其 GalOmic RNAi 药物 TGM-148 的一期试验已在健康志愿者中完成首例给药，初步数据预计 2027 年公布。TGM-148 靶向肝脏中的 ZPI，计划用于血管性血友病（VWD），设计为每年四次或更少的皮下给药；临床前在四种遗传模型中显示疗效，超治疗剂量下耐受良好。该试验评估单次递增剂量的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。
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