老药新用：AI 助力挽救失败药物
Jordan Lane 与 Layla Hosseini-Gerami 在 ELRIG Drug Discovery 2025 上介绍用 AI 揭示药物毒性隐藏机制、挽救已显示潜力却在临床试验中因脱靶效应失败的分子。他们称这与业内多数用 AI 往研发管线里塞入更多药物的做法不同，重点是在药物掉出管线时将其救回，以期缩短开发周期、降低临床风险并减少碳排放。
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Ignota Labs 官网资讯AI 评分2222
Ignota Labs 官网资讯AI 评分2525 Ignota Labs 谈药物开发中失败知识的流失与 SAFEPATH 平台
Ignota Labs 提出以药物“扭转”模式回收失败项目中的知识，其 SAFEPATH 平台通过映射脱靶结合、梳理生物通路并在受控系统中重现问题来解析药物行为机制。公司称约 10% 至 20% 的失败药物属机制可解决类别，且多数项目在被放弃前已完成 80% 至 90%。文中援引 56% 的药物因安全性问题失败，并认为新化学实体、新盐型、新晶型等可形成新知识产权。
e-therapeutics / Tangram TherapeuticsAI 评分3838 Tangram提交TGM-312临床试验申请
我们宣布了首个CTA提交，推动TGM-312用于MASH进入临床。TGM-312为内部发现，并有稳健的临床前数据支持，有望成为MASH患者真正差异化的治疗选择。了解更多：https://tangramtx.com/press-release/tangram-therapeutics-submits-tgm312-cta/
e-therapeutics / Tangram Therapeutics 官网资讯AI 评分4242 Tangram Therapeutics 提交 TGM-312（GalOmic RNAi MASH 候选药）1/2 期临床试验申请
Tangram Therapeutics 已向英国 MHRA 提交 TGM-312 的 1/2 期临床试验申请，该 GalOmic GalNAc-siRNA 候选药旨在沉默肝细胞中一个新基因以治疗 MASH。
PrecisionLife 官网资讯AI 评分3333 PrecisionLife 与 Ovation 合作开发首个精准医学检测，用于指导 GLP-1 药物报销
PrecisionLife 与 Ovation.io 宣布合作开发 GLP-1 受体激动剂疗法的药物响应生物标志物，相关结果有望支撑一项面向支付方的检测，依据患者在特定适应证中对药物的耐受与响应潜力指导报销政策。该合作旨在支持 GLP-1 药物的价值导向报销模式。
Valo HealthAI 评分4242 Valo Health与默克合作加速帕金森药物发现
我们自豪地宣布与德国达姆施塔特的默克集团（Merck KGaA, Darmstadt, Germany）达成新合作，以加速帕金森病及相关神经系统疾病的药物发现。 在此了解更多关于此次合作的信息：https://www.valohealth.com/press/valo-health-announces-collaboration-with-merck-kgaa-darmstadt-germany-to-discover-and-develop-novel-treatments-for-parkinsons-disease-and-related-disorders
Valo Health 官网资讯精选AI 评分7171 Valo Health 与默克 KGaA 达姆施塔特合作开发帕金森病新疗法
Valo Health 与默克 KGaA 达姆施塔特于 2025 年 11 月 20 日宣布战略合作，用 Valo 的 AI 人类因果生物学平台识别和验证帕金森病及相关疾病的新靶点，并用闭环发现平台快速生成临床前化合物。
推荐理由：合作把 Valo 的人类因果生物学靶点发现与闭环化学平台接入帕金森病研发，可看 AI 平台在神经领域的落地方式。
Nabla Bio精选AI 评分6565 Nabla Bio 发布 JAM-2 抗体设计模型，称可从计算机直接生成成药级抗体
Nabla Bio 发布 JAM-2，称其为首个能从计算机直接生成成药级抗体的 AI 模型。公司称在 26 个靶点中有一半在每靶点测试少于 45 个设计的情况下获得皮摩尔至个位数纳摩尔级结合剂，直接针对细胞表面 GPCR 的结合剂成功率最高达 11%，超过 50% 的设计在零优化下通过核心行业可开发性标准，并称已与多家大型药企合作部署 JAM-2。上述结果来自公司自述与白皮书，尚未见独立验证。
推荐理由：Nabla Bio 公布 JAM-2 在 26 个靶点上的抗体设计成功率与可开发性数据，可供对照评估从头抗体设计的能力边界。
Ginkgo Datapoints · Updates精选AI 评分5858 Ginkgo 推出虚拟细胞药理学计划 VCPI，将公开 10 万化合物 RNA 数据
Ginkgo 于 11 月 18 日宣布发起虚拟细胞药理学计划 VCPI，以社区协作方式构建面向 AI 药物发现的虚拟细胞数据。该计划采用高通量阵列式 DRUG-seq 筛选，依托 10 亿美元自动化设施和标准化细胞系，并将公开 10 万个高质量化合物的 RNA 谱数据，具体化合物由社区投票选择。
推荐理由：Ginkgo 以标准化细胞系和 DRUG-seq 构建虚拟细胞药理学数据，并公开征集化合物，为数据侧建设提供参照。
Ignota Labs 官网资讯AI 评分2020 Ignota Labs CEO Sam Windsor 谈生物科技投资回报与 SAFEPATH 平台
Ignota Labs CEO Sam Windsor 在 Real Deals 的报道中表示，生物科技投资回报特征与传统私募股权差异明显：后者可能五笔投资中一笔赚 2 倍即算成功，而生物科技成功意味着 100 倍回报、失败则归零。报道同时关注药物失败的高成本与提升转化率的重要性，Ignota 则利用 AI 平台 SAFEPATH 理解临床试验失败药物的安全性问题，以挽救这些药物。
CHARM Therapeutics精选AI 评分6868 CHARM Therapeutics 将下一代 menin 抑制剂 CHM-029 推进为 AML 开发候选
CHARM Therapeutics 宣布将 AI 发现的下一代 pan-menin 抑制剂 CHM-029 推进为急性髓系白血病（AML）开发候选，计划于 2026 年第二季度启动首次人体试验。
推荐理由：CHARM 公布其 DragonFold 平台发现的 menin 抑制剂进入开发候选，并给出耐药突变与体内药效的临床前依据。
Cellarity精选AI 评分7171 Cellarity在Nature Communications发表药物性肝损伤预测框架ToxPredictor
Cellarity在Nature Communications发表药物性肝损伤（DILI）预测框架ToxPredictor，并开源模型与验证数据。该框架基于原代人肝细胞转录组库DILImap，覆盖300种与DILI相关化合物在多个浓度下的转录特征；盲评中达到88%灵敏度、100%特异性，优于20余个行业标准临床前安全模型，并识别出动物研究未发现的若干3期临床安全性失败。
推荐理由：该框架用原代人肝细胞的转录组数据预测药物性肝损伤，并在盲评中与20余个临床前安全模型比较。
CellarityAI 评分3434 Cellarity 大规模人类毒理基因组学资源用于药物性肝损伤预测（Nature Communications, 2025）
Cellarity 在 Nature Communications 发表大规模人类毒理基因组学资源，用于药物性肝损伤预测。该资源面向药物性肝损伤这一任务，具体数据规模与预测性能未在材料中披露。
Ignota Labs 官网资讯AI 评分3333 Ignota Labs：被放弃的药物还能救命吗？
Ignota Labs在ELRIG 2025上介绍其药物“扭转”流程：用AI解析药物失败背后的机制通路，据此确定分子需要改动之处，再通过收购或合作获得药物权益并开发新临床候选物，尽快推回临床。公司称该路径可缩短开发周期、改善安全性，并较传统药物发现减少最高80%的碳排放。其策略聚焦他人放弃的已有苗头候选物，而非从零创造新药。
Numerion Labs精选AI 评分6868 Numerion Labs 与 NVIDIA 发布 APEX 协议，30 秒内筛选百亿虚拟化合物
Numerion Labs（原 Atomwise）与 NVIDIA 专家合作在 arXiv 发布论文，提出 APEX（近似但穷举搜索）计算协议，可在单块 NVIDIA GPU 上于 30 秒内从 100 亿化合物的组合合成库中检索出评分最高的 100 万个候选分子。
推荐理由：该协议把十亿级组合库的穷举式筛选压缩到秒级，为超大化学空间检索提供了可复用的方法与基准。
Baker Lab · IPD (蛋白质设计研究所)精选AI 评分8686 Baker Lab在Nature发表RFantibody：用RFdiffusion从头设计全长抗体
Baker Lab团队在Nature发表研究，用基于RFdiffusion训练的RFantibody模型在计算机上从头设计含重链和轻链的完整抗体可变区，无需动物免疫或大规模筛选。针对艰难梭菌毒素等靶点，设计抗体达到中纳摩尔级结合亲和力，转为全长IgG后保留效力；电镜解析的5个设计抗体中有4个与计算预测结构一致。RFantibody代码已在GitHub开放，供学术、个人和商业使用。
推荐理由：研究展示RFdiffusion设计全长抗体可变区并经电镜验证，为从头抗体设计的可行性提供参照。
CellarityAI 评分4040 Cellarity 宣布在第67届美国血液学会年会上进行两场口头报告
Cellarity 宣布其镰状细胞病项目 CLY-124 与骨髓纤维化项目共两项口头报告入选第67届美国血液学会（ASH）年会。CLY-124 是处于1期临床评估的 first-in-class DCN1 抑制剂，报告聚焦其部分抑制 CUL3 neddylation 并诱导胎儿血红蛋白；另一报告展示利用单细胞 RNA 测序图谱与深度学习框架筛选选择性靶向 JAK2V617F 的小分子。
Cellarity精选AI 评分7474 Cellarity在Science发表细胞状态矫正药物发现框架并公开单细胞扰动数据集
Cellarity在Science发表论文，提出整合高通量转录组与AI模型的细胞状态矫正药物发现框架，采用实验室在环的深度学习迭代，称表型活性化合物回收率较行业标准方法提升13至17倍。公司同步公开三个单细胞数据集，其中扰动转录组数据集含逾1700个样本、126万个单细胞，可用于跨细胞类型药物响应映射与扰动预测方法基准测试。平台首个候选CLY-124正针对镰状细胞病开展1期临床试验。
推荐理由：该框架把高通量转录组与主动学习闭环结合，并公开扰动数据集，为表型筛选的评测提供参照。
Ignota Labs 官网资讯AI 评分2828 Ignota Labs 在 ELRIG Drug Discovery 2025 谈用 SAFEPATH 复活废弃候选药物
Ignota Labs 首席科学官 Jordan Lane 在 ELRIG Drug Discovery 2025 介绍其 AI 驱动的 SAFEPATH 平台，通过识别毒性机制并指导理性重设计来复活已放弃的候选药物。
Ignota Labs 官网资讯精选AI 评分5858 Ignota Labs 收购 Kronos 临床管线，接手 istisociclib 与两款 SYK 抑制剂
Ignota Labs 宣布收购 Kronos 的全部临床知识产权，包括 CDK9 抑制剂 istisociclib 和 SYK 抑制剂 entospletinib、lanraplenib。
推荐理由：一家AI药物重定位公司收购已停运药企的三款临床阶段资产，展示以毒性机制分析盘活失败药物的路径。
Ignota Labs 官网资讯精选AI 评分5858 Ignota Labs 收购 Kronos Bio 临床管线，拟用安全性溯源软件重启搁置项目
英国 Ignota Labs 收购 Kronos Bio 的临床管线，包括 CDK9 抑制剂 istisociclib 和 SYK 抑制剂 entospletinib、lanraplenib，拟用其识别药物安全性问题根因的软件重新评估这些因安全挫折被搁置的候选药。Kronos 过去几年因多种原因停止这些资产的工作，引发多轮裁员，最终接受 Concentra Biosciences 的收购要约。
推荐理由：英国 Ignota Labs 收购 Kronos Bio 临床管线，用其安全性问题溯源软件重启因安全受挫的候选药。
Ignota Labs 官网资讯AI 评分3232 Ignota Labs 的 Layla Hosseini-Gerami 在 Gordon Research Conferences 研讨会分享小分子药物毒理学 AI 应用最佳实践
Ignota Labs 的 Layla Hosseini-Gerami 在 Gordon Research Conferences 研讨会介绍了小分子药物毒理学中应用 AI 的最佳实践，涵盖如何选择合适训练数据集、复杂模型与简单模型的取舍，以及结合预期用途正确评估模型。
A-Alpha Bio 官网资讯精选AI 评分5858 A-Alpha Bio 推出 AlphaSeq 3D，构建分子胶系统性发现平台
A-Alpha Bio 宣布在其 AlphaSeq 平台上新增 AlphaSeq 3D，可在单次实验中用数百个预验证效应蛋白和靶点筛选数千个小分子，覆盖数千万种潜在三元复合物。
推荐理由：A-Alpha Bio 系统介绍了其分子胶发现平台的工作流，从扩展效应蛋白库到 AlphaSeq 3D 多重筛选，为理解诱导邻近药物的发现路径提供了具体参照。
A-Alpha Bio 官网资讯精选AI 评分5858 A-Alpha Bio 与劳伦斯利弗莫尔国家实验室合作推进 AI 抗体设计
A-Alpha Bio 宣布参与 DeNOVO Initiative，与劳伦斯利弗莫尔国家实验室等机构开展为期 3 年的合作，用高性能计算和人工智能方法设计可中和未来生物威胁的抗体。
推荐理由：介绍 A-Alpha Bio 参与的多机构抗体设计项目，说明其高通量蛋白互作数据在训练结合预测模型中的角色。
Ignota Labs 官网资讯AI 评分2828 修复失败药物：AI 应对药物发现中的毒性问题（第二部分）
Drug Target Review 刊发 Raminderpal Singh 博士与 Layla Hosseini-Gerami 博士对话的第二部分，讨论组学和细胞绘画等 AI 工具如何改变临床前研究中的毒性早期预测。
Ignota Labs 官网资讯AI 评分2828 Ignota Labs 谈 AI 解决药物发现中的毒性问题：修复失败药物（Part 1）
Ignota Labs 首席数据科学官兼联合创始人 Layla Hosseini-Gerami 在 Drug Target Review 访谈中介绍了用 AI 与数据科学应对药物毒性失败的方法。该公司专注于找出失败药物、解决其问题并转手卖回制药企业。访谈为“修复失败药物”系列 Part 1，全文刊于 Drug Target Review。
HotSpot Therapeutics 官网资讯AI 评分3131 HotSpot Therapeutics 在 ESMO 胃肠道肿瘤大会 2025 公布 CBM 信号体小分子抑制剂临床前数据
HotSpot Therapeutics 在 ESMO 胃肠道肿瘤大会 2025 公布其 CBM 信号体小分子抑制剂的临床前数据，该抑制剂在多个 KRAS 驱动肿瘤模型中显示剂量依赖性抑瘤与消退。
HotSpot Therapeutics 官网资讯AI 评分2222 HotSpot Therapeutics 将在2025年ESMO胃肠道肿瘤大会展示CBM信号体抑制剂项目临床前数据
HotSpot Therapeutics 将于7月2-5日在西班牙巴塞罗那举行的ESMO胃肠道肿瘤大会上，以两张海报展示其CBM（CARD11-BCL10-MALT1）信号体抑制剂项目的临床前数据。海报分别报告CBM信号体抑制对KRAS突变结直肠癌的合成致死作用，以及新型CBM信号体抑制剂揭示该信号体对KRAS突变结直肠癌的必要性。
HotSpot Therapeutics 官网资讯AI 评分3434 HotSpot Therapeutics在FOCIS 2025公布IRF5小分子项目临床前数据
HotSpot Therapeutics在FOCIS 2025公布其Smart Allostery平台发现的强效选择性口服小分子IRF5抑制剂临床前数据，该类抑制剂在两种小鼠关节炎模型中实现IRF5磷酸化与核转位的完全剂量依赖性抑制，并降低干扰素响应基因、抗原特异性抗体和关节肿胀。
HotSpot Therapeutics 官网资讯AI 评分2020 HotSpot Therapeutics 将在 FOCIS 2025 报告 IRF5 小分子项目临床前数据
HotSpot Therapeutics 将在 FOCIS 2025 以口头报告和壁报形式公布其 IRF5 项目的临床前数据，报告题为“靶向 IRF5：选择性小分子抑制剂的发现与临床前开发”。该报告属于迟发摘要环节，定于 6 月 25 日下午在波士顿举行。IRF5 项目基于公司 Smart Allostery 平台，针对蛋白质上的“天然热点”开发口服小分子变构疗法。
Juvenescence.AI 官网资讯精选AI 评分5858 Juvenescence收购AI药物发现公司Ro5，强化AI管线并推进与M42合作
Juvenescence于2025年6月5日宣布收购AI药物发现公司Ro5，以增强其AI/机器学习药物发现能力，并作为与阿布扎比M42战略合作的核心部分。Ro5的平台基于含超8500万个节点、约4亿条关系的专有生物医学知识图谱，用于发现生物学关联和评估靶点，其AI化学平台覆盖从命中识别到先导优化的化合物发现与设计。
推荐理由：收购把Ro5的知识图谱与化学平台并入Juvenescence，可观察AI能力如何嵌入衰老相关疾病管线。
Ignota Labs 官网资讯AI 评分2525 Ignota Labs 以 AI 解析药物毒性机制、挽救安全性失败资产
Ignota Labs 提出以 AI 从机制层面解析药物毒性问题，重新设计存在安全性隐患的化合物，使原本可能被放弃的资产推进至临床。其首席科学官 Jordan Lane 称，目标是理解现有化合物相关问题并再造为安全有效的药物。该内容由 Nature 旗下 Biopharma Dealmakers 刊载。
Juvenescence.AI 官网资讯AI 评分3838 Juvenescence完成7600万美元B-1轮首关融资，M42领投并达成战略合作
Juvenescence完成B-1轮融资首关，募资7600万美元，由阿布扎比M42领投、现有投资方跟投，第二关预计2025年第三季度完成。资金将用于推进其衰老相关疾病临床管线并交付核心药物的关键临床读数。双方还将共建阿布扎比药物开发中心，结合M42的医疗数据与临床试验基础设施和Juvenescence的AI发现技术。
Ignota Labs 官网资讯AI 评分2222 Ignota Labs CEO Sam Windsor 谈用 AI 给失败药物第二次机会
Ignota Labs 与研发团队合作，用机器学习和生物学背景重新分析失败资产，提出其失败原因及挽救或重定位的新假设。公司称今年早些时候完成 690 万美元种子轮融资。CEO Sam Windsor 在 Beyond the Clinic 播客中介绍了公司构建的内容与合作方式。
A-Alpha Bio 官网资讯AI 评分2626 A-Alpha Bio 在 PEGS 2025 展示海报：通过平台整合快速工程化双特异性抗体
A-Alpha Bio 在 2025 年 Protein & Antibody Engineering Summit（PEGS）展示海报，主题为通过平台整合快速工程化双特异性抗体。原文仅提供海报展示信息与打开链接，未披露具体方法、实验数据或结果。
Ignota Labs 官网资讯精选AI 评分6060 Chemical Research in Toxicology 发表基于化学结构的机器学习毒性预测框架
Chemical Research in Toxicology 于5月2日发表《Machine Learning for Toxicity Prediction Using Chemical Structures。
推荐理由：33位产学研作者联合提出毒性预测框架，并给出与FDA人相关药物开发目标衔接的落地路径。
Ignota Labs 官网资讯AI 评分2222 Ignota Labs 的 Layla Hosseini-Gerami 谈用 AI 挽救与重定位失败药物资产
Ignota Labs 的 Dr Layla Hosseini-Gerami 在圣地亚哥 Fierce Pharma Engage 演讲，讨论用 AI 主动获取资产以形成数据驱动、降低风险的交易流，并修复毒性问题以重定位高潜力但此前失败的药物。她还谈及 BD&L 团队与投资者在评估 AI 平台时应关注什么。
Ignota Labs 官网资讯AI 评分1818 Ignota Labs 获评 Silicon Republic 本周初创企业
Ignota Labs 被 Silicon Republic 评为“本周初创企业”。该公司称其利用 AI 平台修复最有前景的失败药物，使其重新进入临床试验以寻求获批，从而在以往不可能的时间框架内将原本被放弃的药物推进临床。
Juvenescence.AI 官网资讯AI 评分4444 M42 宣布对 Juvenescence 进行战略投资并建立合作
M42 宣布对长寿生物技术公司 Juvenescence 进行战略投资并建立合作，双方将共同识别和开发 AI 赋能的治疗药物管线，推进阿联酋及全球高未满足需求疾病和年龄相关疾病的预防与治疗。合作将结合 M42 在基因组学、生物样本库和临床试验基础设施方面的能力与 Juvenescence 的 AI 发现技术和药物开发经验，并由双方高管组成的联合指导委员会监督执行。
A-Alpha Bio 官网资讯AI 评分4242 A-Alpha Bio 海报：用结构域特异性深度学习亲和力预测模型 AlphaBind 加速抗体优化
A-Alpha Bio 在 2025 Festival of Biologics 会议展示海报，介绍结构域特异性深度学习亲和力预测模型 AlphaBind 用于加速抗体优化。原文仅提供海报入口，未披露模型性能数据或实验结果。