NewLimit夏季进展:重编程AI与肝细胞疗法
这是我们迄今最具动能的夏天 @newlimit - 重编程AI通过谱系泛化实现3倍数据效率 - 我们的先导治疗资产制造规模扩大超100倍 - 新增4个先导化合物可恢复衰老肝细胞功能,内皮中新增5个载荷 更多内容见我们的博客
这是我们迄今最具动能的夏天 @newlimit - 重编程AI通过谱系泛化实现3倍数据效率 - 我们的先导治疗资产制造规模扩大超100倍 - 新增4个先导化合物可恢复衰老肝细胞功能,内皮中新增5个载荷 更多内容见我们的博客
NewLimit 在2026年5-6月进展更新中称,其先导重编程药物已完成生产放大超过120倍,足以支持关键非临床研究,并计划明年进入临床。其AI系统Ambrosia首次实现跨细胞类型泛化,在预测内皮细胞重编程效果时用少于三分之一的实验数据达到与谱系专用模型相当的性能。公司还发现5个可恢复衰老内皮细胞年轻基因表达与再生潜力的重编程载荷,并完成C轮融资。
推荐理由:NewLimit 披露先导资产放大生产与跨细胞类型泛化的进展,呈现重编程药物从发现走向临床前的具体路径。
Biohub 发布基于下一代 ESM 的蛋白质生物学世界模型,可预测蛋白质折叠、相互作用与功能并设计新蛋白,科学家已用其设计抗体候选物,在针对癌症和免疫相关靶点的早期实验室测试中显示积极结果。该机构还与 UC Berkeley 团队合作推出全球首个电子显微镜激光相位板,并联合多家研究机构发起 Virtual Biology Initiative,以构建人类细胞的预测性虚拟模型。
生物数据"苦涩教训"的苦涩教训(仅限个人亲身经历)在于,天真的"苦涩教训"式做法永远是苦涩的😔 (但是!我仍然是"苦涩教训"的粉丝,只是它从来不是第一次尝试时预期的那种苦味,总还撒着别的香料) (这种总体感受和粉丝情怀也延伸到帖子里关于虚拟细胞的讨论)
Verge Labs 发布精准神经病学基础模型 vBx-1.0,称可从常规抽血重建患者脑分子状态,准确率最高为此前最先进模型的 3 倍。
推荐理由:该模型以脑组织转录组数据从血液重建脑分子状态,并在帕金森病与ALS试验数据上给出响应与耐受预测。
NewLimit 在 2026 进展更新中称,其 AI 系统将发现速度提升至 2 倍,治疗项目从 2 个增至 3 个,并有 1 个候选药物走向临床试验。此次更新还涵盖公司创始假设与历史、酒精相关恢复研究、临床开发计划及现场问答。
百奥几何完成新一轮数亿元战略融资,由上海生物医药创新转化基金、国科投资、达晨财智、星连资本联合领投,高榕资本、指数人工智能产业创新基金跟投,资金将用于自研微观世界模型GeoFlow迭代、高通量自动化实验室建设和创新药物管线推进。
推荐理由:融资信息之外,文中还披露了GeoFlow各代模型在抗体与酶设计上的具体交付指标,可作为观察其技术路线的参照。
insitro 在第 86 届 ADA 科学年会上公布其 AI 发现的 MASH 候选 CTRO-1013(肝靶向 IRS1 siRNA)的临床前数据,显示在标准纤维化小鼠模型中肝靶向沉默 IRS1 使 TIMP-1 降低 37%、CK-18 降低 68%(16 周,1 mg/kg,每 4 周一次),且抗纤维化信号部分独立于肝脏脂肪下降。
推荐理由:该材料披露 IRS1 靶点从人类遗传学发现到 siRNA 候选物的临床前数据链,可观察 AI 表型与遗传证据如何衔接管线推进。
NewLimit 完成由 Founders Fund 领投的 4.35 亿美元 C 轮融资,计划明年启动其首款衰老重编程药物的人体临床试验。该时间表提前源于一款原型药物在衰老人类肝细胞中逆转细胞年龄的发现,公司称该肝脏重编程疗法可加快肝损伤愈合、抵御饮食挑战损伤并加速酒精代谢后恢复。明年试验将首次揭示肝脏年龄重编程在人体中的转化效果。
Anthropic 正招聘生物学家、开设湿实验室,并于上月收购成立八个月的初创公司 Coefficient Bio,以引入靶点选择、模态选择和管线规划等生物技术项目运营经验。
Biohub 发起 Virtual Biology Initiative,计划生成数据以解锁生物学中的规模定律并构建准确的细胞预测模型,未来五年投入 1 亿美元支持 Biohub 之外的工作。
Crown Bioscience 与 Turbine 宣布战略合作,将 Turbine 的 in silico Virtual Assays 与基于 HUB Organoid Technology 的肿瘤类器官试验整合为从预测到验证的闭环流程。
推荐理由:该合作把计算预测与类器官湿实验验证串成闭环,为肿瘤转化研究中预测与验证的衔接提供了一种组织方式。
Theodoris Lab 发布时序 AI 模型 MaxToki,用于生成动态轨迹中的过去、中间与未来细胞状态,并预测诱导目标状态转变的干预。模型基于近 1 万亿基因 token 训练,覆盖约 1.75 亿单细胞转录组和约 1 亿条跨人类一生的细胞状态轨迹,采用连续数值 tokenization 与两阶段训练(上下文长度从 4096 扩至 16384)。
推荐理由:该模型把细胞状态建模扩展到时间轴,并在人源细胞与小鼠中验证了预测的促衰老靶点。
NewLimit 将其表观遗传重编程计划中首个候选药物推进至大规模生产,生产进度达20%,并新发现一个可在衰老肝细胞中恢复多种年轻功能的 payload。
推荐理由:NewLimit 披露重编程 payload 进入规模化生产,并展示多任务模型与实验闭环将发现效率提升一倍以上。
insitro 宣布扩大与 Bristol Myers Squibb 的 ALS 合作,BMS 在原有 ALS-1 之外新增提名 ALS-2 和 ALS-3 两个靶点;insitro 将推进自有 ALS-1 寡核苷酸项目,同时为 BMS 推进一款小分子。
insitro宣布与百时美施贵宝扩大针对肌萎缩侧索硬化(ALS)的战略合作,BMS新提名ALS-2和ALS-3两个靶点,二者均由insitro的Virtual Human平台发现,与2024年12月提名的ALS-1并列。
推荐理由:合作扩展新增两个ALS靶点并触发里程碑付款,同时披露靶点在iPSC运动神经元中的验证结果。
虚拟细胞药理学倡议(VCPI)发布首个开源转录组数据集,在 THP-1 细胞中以 6 个剂量(0.03 至 10 µM)、24 小时处理约 2280 个小分子,采用阵列式 DRUG-seq 获得化合物特异的转录组谱。
推荐理由:VCPI 首次公开约 2280 个小分子的 THP-1 转录组数据,为虚拟细胞药物响应模型提供可复用训练集。
Turbine 宣布完成 2500 万美元 B 轮融资,由 Interactive Venture Partners 领投,Beiersdorf 及 MSD Global Health Innovation、Accel、Mercia 等现有投资方参投。
推荐理由:Turbine 在 B 轮融资同时宣布与前十药企的免疫学合作,展示虚拟细胞平台从肿瘤向新治疗领域扩展的路径。
insitro 在 Keystone Symposia 肥胖治疗会议上报告,基于 UK Biobank 影像队列(n=69,598)的 Dixon MRI 脂肪信号分数图构建 AI 推导的棕色脂肪(BAT)表型,并完成首个 BAT 全基因组关联分析,识别 81 个独立遗传位点、精细定位到 45 个基因。
Biohub 的 AI 研究者、免疫学家与生物工程师提出 6 项策略,用 AI 结合单细胞生物学和 iPSC 技术重编程免疫细胞,使其检测疾病、报告物理变化并递送治疗。
Biohub正以工程化思路开发5种测量炎症的新方法,目标是在人体组织中实时观察免疫细胞活动。具体包括基于质谱的活组织蛋白质组与代谢组非侵入检测、可对免疫细胞基因做CRISPR扰动并读出影响的功基因组平台,以及用高通量T细胞/抗原筛选结合AI解码细胞识别、预测免疫细胞决策的Decoder工具。
Cellarity公布2026年战略重点,其先导资产CLY-124为口服珠蛋白开关疗法,正在镰状细胞病开展全球1期概念验证研究,28天数据预计2026年第四季度读出。
NewLimit 在 2025 年度回顾中称,公司提前建成首个临床前候选,其重编程载荷可在老年肝细胞中恢复多项年轻功能,并在动物模型中未见肝毒性或肿瘤。公司还推出 AI 系统 Ambrosia,称其在扰动预测任务上达到该领域领先水平,并将载荷设计环节的发现速率相对基线提升逾 2 倍。
推荐理由:NewLimit 复盘其重编程药物发现引擎,披露 AI 系统 Ambrosia 在扰动预测与载荷设计上的表现及首个临床前候选。
Cellarity在2025年美国血液学会(ASH)年会上公布镰状细胞病与骨髓纤维化两条细胞状态矫正管线的临床前数据。镰状细胞病候选药CLY-124为口服DCN1抑制剂,临床前在胎儿血红蛋白蛋白水平与HBG1/2珠蛋白基因比例上优于羟基脲,接近近期基因治疗项目报告的水平,与羟基脲联用显示协同效应且无剂量限制毒性,目前正在健康志愿者和镰状细胞病成人中开展1期剂量递增研究。
推荐理由:公司披露镰状细胞病与骨髓纤维化两条管线的临床前数据,可对照其转录组学加AI的发现路径。
Inductive Bio 宣布牵头一项 2100 万美元的 ARPA-H 项目,与 Amgen 及多家学术机构合作开发药物毒性 AI 模型,目标是提升药物安全性并减少对动物实验的依赖。项目将生成人体类器官、微生理系统(MPS)和离体组织数据,用于构建数字肝脏与心脏模型,以更好地预测 DILI 和心脏毒性。
推荐理由:该项目以人体类器官与器官芯片数据构建肝心毒性预测模型,为减少动物实验提供了一条可参照的数据路径。
Ginkgo 于 11 月 18 日宣布发起虚拟细胞药理学计划 VCPI,以社区协作方式构建面向 AI 药物发现的虚拟细胞数据。该计划采用高通量阵列式 DRUG-seq 筛选,依托 10 亿美元自动化设施和标准化细胞系,并将公开 10 万个高质量化合物的 RNA 谱数据,具体化合物由社区投票选择。
推荐理由:Ginkgo 以标准化细胞系和 DRUG-seq 构建虚拟细胞药理学数据,并公开征集化合物,为数据侧建设提供参照。
Cellarity在Nature Communications发表药物性肝损伤(DILI)预测框架ToxPredictor,并开源模型与验证数据。该框架基于原代人肝细胞转录组库DILImap,覆盖300种与DILI相关化合物在多个浓度下的转录特征;盲评中达到88%灵敏度、100%特异性,优于20余个行业标准临床前安全模型,并识别出动物研究未发现的若干3期临床安全性失败。
推荐理由:该框架用原代人肝细胞的转录组数据预测药物性肝损伤,并在盲评中与20余个临床前安全模型比较。
2025上海国际生物技术与医药研讨会分论坛上,学界、产业与资本围绕细胞治疗、AI制药、大分子药物展开讨论。英矽智能称其AI驱动IPF项目仅用18个月、260万美元确定临床候选化合物,德睿智药称AI知识图谱将口服小分子GLP-1研发周期压缩至四年半并推进至III期临床门槛。圆桌环节认为中国创新药出海已从技术授权升级为共同开发模式。
Cellarity在Science发表论文,提出整合高通量转录组与AI模型的细胞状态矫正药物发现框架,采用实验室在环的深度学习迭代,称表型活性化合物回收率较行业标准方法提升13至17倍。公司同步公开三个单细胞数据集,其中扰动转录组数据集含逾1700个样本、126万个单细胞,可用于跨细胞类型药物响应映射与扰动预测方法基准测试。平台首个候选CLY-124正针对镰状细胞病开展1期临床试验。
推荐理由:该框架把高通量转录组与主动学习闭环结合,并公开扰动数据集,为表型筛选的评测提供参照。
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