Cellarity·· 2025-12-09精选AI 评分58
Cellarity在2025 ASH年会公布镰状细胞病与骨髓纤维化细胞状态矫正管线临床前数据
Cellarity Presents on Cell State-Correcting Pipeline Programs for Sickle Cell Disease and Myelofibrosis at 2025 American Society of Hematology Annual Meeting
AI 导读
Cellarity在2025年美国血液学会（ASH）年会上公布镰状细胞病与骨髓纤维化两条细胞状态矫正管线的临床前数据。镰状细胞病候选药CLY-124为口服DCN1抑制剂，临床前在胎儿血红蛋白蛋白水平与HBG1/2珠蛋白基因比例上优于羟基脲，接近近期基因治疗项目报告的水平，与羟基脲联用显示协同效应且无剂量限制毒性，目前正在健康志愿者和镰状细胞病成人中开展1期剂量递增研究。
推荐理由
公司披露镰状细胞病与骨髓纤维化两条管线的临床前数据，可对照其转录组学加AI的发现路径。
来源：Cellarity · cellarity.com