AI制药日报|Nature发表RNA基础模型structRFM、OriBench-AutoLAB初步闭环...
中国科学技术大学、浙江大学等机构在Nature发表RNA基础模型structRFM,预训练中通过结构引导掩码语言建模同时学习序列与碱基配对关系。临港实验室与上海人工智能实验室联合推出基于OriBench的自驱动实验室平台AutoLab,打通从计算推演到实验验证的干湿闭环。
中国科学技术大学、浙江大学等机构在Nature发表RNA基础模型structRFM,预训练中通过结构引导掩码语言建模同时学习序列与碱基配对关系。临港实验室与上海人工智能实验室联合推出基于OriBench的自驱动实验室平台AutoLab,打通从计算推演到实验验证的干湿闭环。
Recursion 在 Q3 更新中报告,REC-4881 在 FAP 的 TUPELO 二期数据显示,治疗 12 周后 87% 患者总息肉负荷下降,85% 可评估患者在停药 12 周后仍低于基线,两名患者较大息肉数量从 90 个以上降至 1 个。
推荐理由:Recursion 季度更新同时披露 REC-4881 的 FAP 二期数据、赛诺菲与基因泰克合作里程碑及现金跑道,可对照其平台兑现节奏。
深势科技与合作团队在《Nature》发表虚拟细胞模型ProteinTalks,将大规模动态蛋白质组与神经常微分方程预训练结合,用于药物扰动响应预测。
推荐理由:深势科技作为论文合作方,梳理了ProteinTalks在单药筛选、联用与耐药机制上的实验验证路径。
下一分子10月月报收录33项进展,蛋白质设计重点从生成候选延伸至功能验证,虚拟细胞数据规模继续扩大,产业合作聚焦递送与蛋白疗法。月报以时间线梳理Baker Lab及IPD的14项研究,涵盖模型工具、功能设计与可开发性。其他进展包括RFdiffusion3正式发表、RFD4开源,以及剂泰与礼来就LNP递送达成合作,首付款逾千万美元、里程碑最高11亿美元。
英矽智能创始人兼CEO Alex Zhavoronkov在Fast Company“影响力委员会”专栏撰文称,AI有潜力倍增人类寿命,但这只是愿景而非近期可验证的科学预测。
虚拟细胞药理学计划(VCPI)发布其迄今最大规模的数据集,为 ReFRAME 药物重定位化合物库提供阵列式 DRUG-seq 转录组图谱,覆盖 12,949 个化合物。数据在 THP-1 细胞中以 10 μM 剂量、每孔一个化合物进行筛选,注册用户可在 thevirtualcell.com 免费获取,并以 CC BY 4.0 开放。
推荐理由:该发布提供覆盖近1.3万临床阶段化合物的转录组扰动数据,可作为药物响应与虚拟细胞研究的公开数据资源。
NEDO Quantum Challenge 首季于 2026 年 10 月 15 日颁奖,九支获奖团队均在研究中使用 IBM 量子计算机,其中六支仅依赖 IBM 平台。
Turbine 团队将于 10 月 23–26 日在马德里 ESMO 2026 的 8107 号展位(8 号厅)与肿瘤研究者及生物制药方交流。其展示内容包括:用虚拟试验预测 PDX 模型中的 ADC 响应并提出可验证的生物标志物假设、以免疫细胞表型虚拟模型预测患者药物响应,以及胰腺癌 KRAS 靶点识别筛选产出机制、生物标志物和联合用药假设。
Pathos AI 宣布与 Bristol Myers Squibb 和 Tempus AI 达成多年战略合作,为阿尔茨海默病及其他神经疾病构建专用数据集与智能体 AI 能力。
推荐理由:Pathos 与 BMS、Tempus 围绕神经疾病数据与 AI 平台达成合作,可观察 AI 平台如何介入临床开发决策。
NewLimit 在 2026 夏季进展中称,其首个重编程药物候选(LNP-RNA 递送重编程因子 RNA 至肝细胞)已完成放大生产工艺,单批产量超过 2025 年全年总和,制造规模较年初提升 314 倍、部分质量指标提升 13 倍,并在最相关非临床模型中观察到肝脏递送。
推荐理由:NewLimit 披露首个重编程药物候选的放大生产、动物递送与监管沟通进展,并给出载荷筛选与细胞年龄预测模型的具体提升幅度。
英矽智能全球AI平台负责人Petrina Kamya在虚拟细胞论坛介绍了公司的虚拟衰老细胞模拟框架,该框架基于12年自有数据与基准测试构建,覆盖分子、细胞内、细胞间、组织/器官和机体五个生物学尺度。系统在每个生物层级使用约43个专用AI智能体,以患者种子基线图谱模拟干预后的细胞状态转变。Kamya表示,公司正在全自动机器人实验室中对机制未知的新分子开展前瞻性验证,以检验预测并排除对文献的记忆。
推荐理由:英矽智能公开虚拟衰老细胞框架的跨尺度多智能体架构,并说明其正用自动化实验室做前瞻验证。
第13届衰老研究与药物开发大会(ARDD)于10月1日至3日在哈佛大学举行,聚焦前沿AI、大规模生物数据与药物创新融合如何重塑长寿科学。FDA官员提出两条长寿疗法审批路径:证明对两到三种年龄相关疾病有效,或采用涵盖认知、虚弱度及视力的复合功能终点。英矽智能在会上介绍了其“虚拟衰老细胞”多智能体模拟框架,并披露Rentosertib在特发性肺纤维化II期高剂量组给药12周后FVC增加98 mL。
Turbine 首席科学官 Daniel Veres 与赛诺菲系统与疾病生物学负责人 Giorgio Gaglia 对谈,讨论虚拟细胞模型目前能支撑哪些研发决策、信任与实用性边界在哪里。Gaglia 正实际评估这类模型的可信度,节目另有两期后续。
Owkin 称其 AI 科学家 K Pro 通过 MOSAIC 数据集获取每位患者的 6 种模态数据,可预测癌症生物学并建议新的 ADC 候选分子,单模态数据无法做到。
Turbine科学项目负责人Jerzy Woźnicki在圣地亚哥World ADC大会报告vLab®如何指导ADC发现,覆盖体外载荷选择到ADC体内转化。海报涵盖约1400个细胞系模型的ADC敏感性图谱、预测克服耐药性的协同组合,以及靶点表达之外的生物标志物识别,用于临床前患者模型选择;公司称预测与已有临床和实验证据一致。
Turbine 团队将赴圣迭戈参加 World ADC,并推介 vLab® ADC Intelligence 平台,可在投入湿实验资源前开展虚拟实验。该平台覆盖 113 种药物及组合(含 6 种 ADC 和 21 种 payload)、1348 个映射至患者亚型的生物样本,并支持用户自建分子与样本建模,用于适应证定位、联合方案协同性与体外结果向 PDX 模型的可转化性评估。
Turbine 宣布扩大与第一三共的合作,将其虚拟细胞平台用于 ADC 发现中的实验结果预测。Turbine 称该平台面向外部合作方使用,联合创始人兼 CEO Szabolcs Nagy 在相关帖子中说明哪些实验是真正的瓶颈。合作金额、具体资产与阶段未在正文披露。
推荐理由:Turbine 以虚拟细胞平台切入 ADC 实验预测,此次与第一三共扩大合作可作为观察平台外部可用性的样本。
Turbine宣布在第一三共完成可行性项目后扩大合作,其虚拟实验室vLab将支持第一三共的专有ADC项目,用Virtual Assays在载荷、联用、适应证和生物标志物决策上提供指导。Turbine称每个lab-in-the-loop循环都会把实验验证结果反馈进模型,在ADC发现中形成累积学习效应,双方将结合第一三共的数据与ADC经验加速新型癌症疗法发现。
推荐理由:该合作把虚拟实验室接入第一三共的ADC专有项目,并保留实验回馈模型的闭环,可作为ADC计算发现合作模式的参照。
Turbine 于 9 月 24 日宣布扩大与第一三共的 ADC 发现合作,此前双方已完成一项评估 Turbine 预测建模能力的初步可行性项目。合作将用 Turbine 的虚拟生物学平台 vLab® 运行 Virtual Assays,模拟大量条件下的生物响应,以加速并降低第一三共 ADC 发现项目的风险,并建立模拟实验指导数据生成、实验验证反哺模型的迭代学习流程。
Turbine 发布 Virtual Biology Meetup 第三期完整回放,该期于9月15日围绕虚拟检测如何赢得真实研发决策信任展开。Xaira 的 Ci Chu 介绍大规模扰动数据集如何训练虚拟细胞模型应对未见过的生物学场景,Turbine 的 Krishna Bulusu 则讨论从“能否预测”转向“能否改变决策”。
Ginkgo 的虚拟细胞药理学计划 VCPI 宣布,现有及未来全部数据集在发布时即向所有注册用户开放,采用 CC BY 4.0 许可。三个版本合计覆盖超过 14,000 个化合物。
推荐理由:VCPI 将全部数据集即时开放给注册用户,为虚拟细胞药理学研究提供了可复用的数据入口。
Ignota Labs发布白皮书,用SAFEPATH平台在CYP3A4活性低(i18F)和高(i30F)的两株女性iPSC来源肝细胞中,以五个吉非替尼浓度做RNA-seq,两株均抑制globo鞘脂代谢,独立复现此前的PRKD1/PRKD3-鞘脂机制。
推荐理由:同一机制在两种CYP3A4活性不同的肝细胞模型中收敛,但下游毒性通路分化,为解释吉非替尼肝毒性的人群差异提供了可检验假设。
衡量细胞内部发生的变化有很多种方法。 单独来看,每种测量都是不完整的。综合起来,我们才能开始预测细胞响应、了解机制,并将这些发现跨细胞类型泛化。 遗憾的是,整合不同数据模态并不像听起来那么简单。 想了解更多,请看 Ali Denton 的 Valence at the Whiteboard。 🎥 完整视频链接见下方
Valence Labs 的 Dominique Beaini 用可抢占 GPU 对 9,000 个靶点与 50 万配体运行 AlphaFold-Multimer 和 Boltz-2 共折叠及亲和力预测,累计 1 亿次,构建名为 affinity-prints 的数据集,并借助 Recursion 的表型组学图谱检验预测相互作用与细胞实验数据的对应关系。
推荐理由:作者用上亿次共折叠预测搭建亲和力指纹,并检验其与细胞表型数据的对应关系,为共折叠与虚拟细胞的衔接提供了一套可迁移的评测思路。
Biohub 与哥伦比亚大学等机构的研究者开发 AI 系统,用 ARACNe 与 VIPER/metaVIPER 从单细胞 RNA 测序数据中识别控制肿瘤细胞状态的 Master Regulators,发现同一瘤种的患者共享近乎相同的恶性细胞状态集合,相关结果发表于两篇 Nature Genetics 论文。
推荐理由:两篇 Nature Genetics 论文用单细胞数据刻画肿瘤细胞状态,并在 DMG 模型中验证组合用药的协同生存获益。
Valence Labs 发文讨论虚拟细胞在药物发现流程中何处最能发挥作用。其研究员 Ihab Bendidi 在博客中指出,虚拟细胞虽能模拟人体生物学,但技术本身必要却不充分,革命性突破取决于把技术指向正确方向。
Valence Labs 发文认为,虚拟细胞最有价值的定位不是加速临床前流程,而是提升进入临床的候选质量,即做转化靶点验证。文章提出三个问题:靶点扰动是否在人类疾病生物学中产生预期效应、效应能否在患者生物变异中保持稳健、以及能否对疾病情境形成足够选择性;并建议在现有分子测量基准之外增加决策层评估,例如回溯识别后来因人类生物学不符预期而失败的假设。
推荐理由:Valence Labs 提出虚拟细胞应聚焦转化靶点验证,而非仅加速临床前流程,并给出可操作的评估维度。
Verge Labs 发布精准神经病学基础模型 vBx-1.0,称可从常规抽血重建患者脑分子状态,准确率最高为此前最先进模型的 3 倍。
推荐理由:该模型以脑组织转录组数据从血液重建脑分子状态,并在帕金森病与ALS试验数据上给出响应与耐受预测。
NewLimit 完成由 Founders Fund 领投的 4.35 亿美元 C 轮融资,计划明年启动其首款衰老重编程药物的人体临床试验。该时间表提前源于一款原型药物在衰老人类肝细胞中逆转细胞年龄的发现,公司称该肝脏重编程疗法可加快肝损伤愈合、抵御饮食挑战损伤并加速酒精代谢后恢复。明年试验将首次揭示肝脏年龄重编程在人体中的转化效果。
FutureHouse在Nature发表其首篇论文,介绍多智能体系统Robin,该系统将新假设生成与实验数据分析整合进同一连续工作流。研究团队将Robin用于干性年龄相关性黄斑变性,由其提出药物重定位假设并在实验室验证,包括在原代人视网膜色素上皮(RPE)干细胞中验证。
推荐理由:该工作展示多智能体系统从假设生成到湿实验验证的完整链路,为AI驱动发现提供可参照案例。
Crown Bioscience 与 Turbine 宣布战略合作,将 Turbine 的 in silico Virtual Assays 与基于 HUB Organoid Technology 的肿瘤类器官试验整合为从预测到验证的闭环流程。
推荐理由:该合作把计算预测与类器官湿实验验证串成闭环,为肿瘤转化研究中预测与验证的衔接提供了一种组织方式。
Theodoris Lab 发布时序 AI 模型 MaxToki,用于生成动态轨迹中的过去、中间与未来细胞状态,并预测诱导目标状态转变的干预。模型基于近 1 万亿基因 token 训练,覆盖约 1.75 亿单细胞转录组和约 1 亿条跨人类一生的细胞状态轨迹,采用连续数值 tokenization 与两阶段训练(上下文长度从 4096 扩至 16384)。
推荐理由:该模型把细胞状态建模扩展到时间轴,并在人源细胞与小鼠中验证了预测的促衰老靶点。
NewLimit 将其表观遗传重编程计划中首个候选药物推进至大规模生产,生产进度达20%,并新发现一个可在衰老肝细胞中恢复多种年轻功能的 payload。
推荐理由:NewLimit 披露重编程 payload 进入规模化生产,并展示多任务模型与实验闭环将发现效率提升一倍以上。
虚拟细胞药理学倡议(VCPI)发布首个开源转录组数据集,在 THP-1 细胞中以 6 个剂量(0.03 至 10 µM)、24 小时处理约 2280 个小分子,采用阵列式 DRUG-seq 获得化合物特异的转录组谱。
推荐理由:VCPI 首次公开约 2280 个小分子的 THP-1 转录组数据,为虚拟细胞药物响应模型提供可复用训练集。
PrecisionLife与Ovation公布合作首阶段结果,称基于4,600名患者数据识别出2,500余个与GLP-1受体激动剂疗效相关的遗传特征,映射到1,100个基因和15个主要机制,并称疗效标志物在100%患者中被识别。
推荐理由:该合作披露了基于真实世界组学数据识别GLP-1疗效遗传标志物的首阶段结果与扩样计划,可作为药物响应分层商业化的参照。
Turbine 宣布完成 2500 万美元 B 轮融资,由 Interactive Venture Partners 领投,Beiersdorf 及 MSD Global Health Innovation、Accel、Mercia 等现有投资方参投。
推荐理由:Turbine 在 B 轮融资同时宣布与前十药企的免疫学合作,展示虚拟细胞平台从肿瘤向新治疗领域扩展的路径。
Cellarity公布2026年战略重点,其先导资产CLY-124为口服珠蛋白开关疗法,正在镰状细胞病开展全球1期概念验证研究,28天数据预计2026年第四季度读出。
Inductive Bio 宣布牵头一项 2100 万美元的 ARPA-H 项目,与 Amgen 及多家学术机构合作开发药物毒性 AI 模型,目标是提升药物安全性并减少对动物实验的依赖。项目将生成人体类器官、微生理系统(MPS)和离体组织数据,用于构建数字肝脏与心脏模型,以更好地预测 DILI 和心脏毒性。
推荐理由:该项目以人体类器官与器官芯片数据构建肝心毒性预测模型,为减少动物实验提供了一条可参照的数据路径。
PrecisionLife 与 Ovation.io 宣布合作开发 GLP-1 受体激动剂疗法的药物响应生物标志物,相关结果有望支撑一项面向支付方的检测,依据患者在特定适应证中对药物的耐受与响应潜力指导报销政策。该合作旨在支持 GLP-1 药物的价值导向报销模式。
Ginkgo 于 11 月 18 日宣布发起虚拟细胞药理学计划 VCPI,以社区协作方式构建面向 AI 药物发现的虚拟细胞数据。该计划采用高通量阵列式 DRUG-seq 筛选,依托 10 亿美元自动化设施和标准化细胞系,并将公开 10 万个高质量化合物的 RNA 谱数据,具体化合物由社区投票选择。
推荐理由:Ginkgo 以标准化细胞系和 DRUG-seq 构建虚拟细胞药理学数据,并公开征集化合物,为数据侧建设提供参照。