Crown Bioscience 与 Turbine 合作,将 AI 虚拟试验与肿瘤类器官验证衔接
Crown Bioscience 与 Turbine 宣布战略合作,将 Turbine 的 in silico Virtual Assays 与基于 HUB Organoid Technology 的肿瘤类器官试验整合为从预测到验证的闭环流程。
推荐理由:该合作把计算预测与类器官湿实验验证串成闭环,为肿瘤转化研究中预测与验证的衔接提供了一种组织方式。
研发方向
AI 虚拟细胞、遗传与药物扰动、细胞状态动态、药物响应/组合及跨条件泛化;与普通分子虚拟筛选分开,不把注释成绩当作响应预测能力。
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Crown Bioscience 与 Turbine 宣布战略合作,将 Turbine 的 in silico Virtual Assays 与基于 HUB Organoid Technology 的肿瘤类器官试验整合为从预测到验证的闭环流程。
推荐理由:该合作把计算预测与类器官湿实验验证串成闭环,为肿瘤转化研究中预测与验证的衔接提供了一种组织方式。
Theodoris Lab 发布时序 AI 模型 MaxToki,用于生成动态轨迹中的过去、中间与未来细胞状态,并预测诱导目标状态转变的干预。模型基于近 1 万亿基因 token 训练,覆盖约 1.75 亿单细胞转录组和约 1 亿条跨人类一生的细胞状态轨迹,采用连续数值 tokenization 与两阶段训练(上下文长度从 4096 扩至 16384)。
推荐理由:该模型把细胞状态建模扩展到时间轴,并在人源细胞与小鼠中验证了预测的促衰老靶点。
NewLimit 将其表观遗传重编程计划中首个候选药物推进至大规模生产,生产进度达20%,并新发现一个可在衰老肝细胞中恢复多种年轻功能的 payload。
推荐理由:NewLimit 披露重编程 payload 进入规模化生产,并展示多任务模型与实验闭环将发现效率提升一倍以上。
insitro宣布与百时美施贵宝扩大针对肌萎缩侧索硬化(ALS)的战略合作,BMS新提名ALS-2和ALS-3两个靶点,二者均由insitro的Virtual Human平台发现,与2024年12月提名的ALS-1并列。
推荐理由:合作扩展新增两个ALS靶点并触发里程碑付款,同时披露靶点在iPSC运动神经元中的验证结果。
虚拟细胞药理学倡议(VCPI)发布首个开源转录组数据集,在 THP-1 细胞中以 6 个剂量(0.03 至 10 µM)、24 小时处理约 2280 个小分子,采用阵列式 DRUG-seq 获得化合物特异的转录组谱。
推荐理由:VCPI 首次公开约 2280 个小分子的 THP-1 转录组数据,为虚拟细胞药物响应模型提供可复用训练集。
PrecisionLife与Ovation公布合作首阶段结果,称基于4,600名患者数据识别出2,500余个与GLP-1受体激动剂疗效相关的遗传特征,映射到1,100个基因和15个主要机制,并称疗效标志物在100%患者中被识别。
推荐理由:该合作披露了基于真实世界组学数据识别GLP-1疗效遗传标志物的首阶段结果与扩样计划,可作为药物响应分层商业化的参照。
Turbine 宣布完成 2500 万美元 B 轮融资,由 Interactive Venture Partners 领投,Beiersdorf 及 MSD Global Health Innovation、Accel、Mercia 等现有投资方参投。
推荐理由:Turbine 在 B 轮融资同时宣布与前十药企的免疫学合作,展示虚拟细胞平台从肿瘤向新治疗领域扩展的路径。
insitro 在 Keystone Symposia 肥胖治疗会议上报告,基于 UK Biobank 影像队列(n=69,598)的 Dixon MRI 脂肪信号分数图构建 AI 推导的棕色脂肪(BAT)表型,并完成首个 BAT 全基因组关联分析,识别 81 个独立遗传位点、精细定位到 45 个基因。
NewLimit 在 2025 年度回顾中称,公司提前建成首个临床前候选,其重编程载荷可在老年肝细胞中恢复多项年轻功能,并在动物模型中未见肝毒性或肿瘤。公司还推出 AI 系统 Ambrosia,称其在扰动预测任务上达到该领域领先水平,并将载荷设计环节的发现速率相对基线提升逾 2 倍。
推荐理由:NewLimit 复盘其重编程药物发现引擎,披露 AI 系统 Ambrosia 在扰动预测与载荷设计上的表现及首个临床前候选。
Cellarity在2025年美国血液学会(ASH)年会上公布镰状细胞病与骨髓纤维化两条细胞状态矫正管线的临床前数据。镰状细胞病候选药CLY-124为口服DCN1抑制剂,临床前在胎儿血红蛋白蛋白水平与HBG1/2珠蛋白基因比例上优于羟基脲,接近近期基因治疗项目报告的水平,与羟基脲联用显示协同效应且无剂量限制毒性,目前正在健康志愿者和镰状细胞病成人中开展1期剂量递增研究。
推荐理由:公司披露镰状细胞病与骨髓纤维化两条管线的临床前数据,可对照其转录组学加AI的发现路径。
Inductive Bio 宣布牵头一项 2100 万美元的 ARPA-H 项目,与 Amgen 及多家学术机构合作开发药物毒性 AI 模型,目标是提升药物安全性并减少对动物实验的依赖。项目将生成人体类器官、微生理系统(MPS)和离体组织数据,用于构建数字肝脏与心脏模型,以更好地预测 DILI 和心脏毒性。
推荐理由:该项目以人体类器官与器官芯片数据构建肝心毒性预测模型,为减少动物实验提供了一条可参照的数据路径。
Ginkgo 于 11 月 18 日宣布发起虚拟细胞药理学计划 VCPI,以社区协作方式构建面向 AI 药物发现的虚拟细胞数据。该计划采用高通量阵列式 DRUG-seq 筛选,依托 10 亿美元自动化设施和标准化细胞系,并将公开 10 万个高质量化合物的 RNA 谱数据,具体化合物由社区投票选择。
推荐理由:Ginkgo 以标准化细胞系和 DRUG-seq 构建虚拟细胞药理学数据,并公开征集化合物,为数据侧建设提供参照。
Cellarity在Nature Communications发表药物性肝损伤(DILI)预测框架ToxPredictor,并开源模型与验证数据。该框架基于原代人肝细胞转录组库DILImap,覆盖300种与DILI相关化合物在多个浓度下的转录特征;盲评中达到88%灵敏度、100%特异性,优于20余个行业标准临床前安全模型,并识别出动物研究未发现的若干3期临床安全性失败。
推荐理由:该框架用原代人肝细胞的转录组数据预测药物性肝损伤,并在盲评中与20余个临床前安全模型比较。
Cellarity在Science发表论文,提出整合高通量转录组与AI模型的细胞状态矫正药物发现框架,采用实验室在环的深度学习迭代,称表型活性化合物回收率较行业标准方法提升13至17倍。公司同步公开三个单细胞数据集,其中扰动转录组数据集含逾1700个样本、126万个单细胞,可用于跨细胞类型药物响应映射与扰动预测方法基准测试。平台首个候选CLY-124正针对镰状细胞病开展1期临床试验。
推荐理由:该框架把高通量转录组与主动学习闭环结合,并公开扰动数据集,为表型筛选的评测提供参照。