#靶点发现

HotSpot Therapeutics 将在 ACR Convergence 2026 展示小分子 IRF5 抑制剂 HST-2011 的临床前数据

HotSpot Therapeutics 宣布将在 2026 年 11 月 6-11 日于奥兰多举行的 ACR Convergence 2026 上以海报（编号 0146）展示小分子 IRF5 抑制剂 HST-2011 的临床前数据。

贾伟团队在Cell Metabolism发表AI驱动胆汁酸发现框架MetLLM与MetSpace

贾伟团队在Cell Metabolism发表研究，用transformer架构的分子语言模型MetLLM对胆汁酸样结构打分，从超过52万个含四环骨架的结构中筛出3900个优先候选，构建候选图谱MetSpace。

百图生科刘维：AI制药真正破局还需3～5年

百图生科联合创始人兼CEO刘维预计，AI制药行业真正迎来破局点还需3–5年，并将发展划分为工具效率提升、管线赋能与研发组织变革三个阶段。他称百图生科已用虚拟细胞与干湿实验闭环平台推进20多个First-in-Class靶点发现项目，均完成早期验证，部分进入临床前研究。公司坚持基础设施定位，通过系统许可、AI模型及Agent工具赋能药企。

Ferring 收购卵巢细胞疗法公司 Gameto

Ferring 将收购卵巢“培养皿”初创公司 Gameto，交易最高达 13.8 亿美元。该技术源于用图论算法预测驱动卵巢细胞分化的转录因子，其生成的卵巢支持细胞已支持 III 期试验并促成多例健康婴儿出生。

Anthropic递交S-1冲刺纳斯达克IPO，医疗与生命科学列为五大重点行业并布局自研药物发现

Anthropic已向美国SEC公开递交S-1招股书，计划在纳斯达克上市，股票代码「ANT」。招股书将医疗与生命科学列为五大重点行业之一，披露Claude已被用于药物发现，并以1540万股A类股（约4亿美元）收购计算生物学公司Coefficient Bio，同时招募专家、建起分子生物学实验室。风险因素提到相关研究可能产出的候选药物或永远不会带来收入。

SandboxAQ亮相波士顿AI药物开发峰会

SandboxAQ本周在波士顿参加AI Driven Drug Development Summit，将展示三张海报，涵盖AI与物理方法结合的靶点鉴定、NEX非平衡嵌合切换自由能计算，以及共折叠与自由能计算用于E3连接酶调节剂的结合亲和力预测。其模拟与生物制品负责人Mary Pitman将于周四就“构建智能体药物发现的科学基础”作报告。

英矽智能迪拜AI节展示KRAS抑制剂量子计算闭环

Alex Aliper博士在迪拜AI节：衰老靶点，以及针对潜在KRAS抑制剂的从量子计算到实验室验证的首个完整闭环（《自然·生物技术》）。 全场满座。英矽智能表现亮眼。

Nature：Shokat团队提出双位点激酶抑制剂设计原则并开发PonatiLink-2

加州大学旧金山分校Kevan M. Shokat与Kevin Lou团队在Nature发表研究，以ABL1和EGFR为模型系统梳理双位点激酶抑制剂的设计原则，并开发出双位点ABL1抑制剂PonatiLink-2。

Phylo 与拜耳达成合作，将科研智能体平台 Biomni Lab 引入药物发现工作流

2026 年 10 月 22 日，Phylo 宣布与拜耳达成合作，向拜耳提供科研智能体平台 Biomni Lab 的完整访问权限，用于药物发现工作流，应用重点是整合文献与组学证据。Biomni Lab 将科学文献、生物医学数据与分析方法汇集到统一环境，并支持研究人员回看结果背后的来源、方法与执行过程。公告未披露交易金额、具体研发项目或量化提效结果，也未报告由此产生的药物发现成果。

阿斯利康今年最大AIDD合作，为何选中insitro？

insitro与阿斯利康达成全球独家研究合作，针对MASH与心肌病开展新靶点与创新疗法发现，insitro获4000万美元首付款，并有资格获得最高约14.6亿美元里程碑付款及个位数比例销售提成。

IBM 支持 NEDO Quantum Challenge 获奖项目，九支获奖团队均使用 IBM 量子计算机

NEDO Quantum Challenge 首季于 2026 年 10 月 15 日颁奖，九支获奖团队均在研究中使用 IBM 量子计算机，其中六支仅依赖 IBM 平台。

多组学研究揭示MSS结直肠癌的可靶向弱点

RCSI与英国癌症研究院领衔的国际团队整合约2000例结直肠癌肿瘤的多组学、单细胞与临床数据，开发AI工具iPhenMap构建肿瘤生物学图谱，识别出MSS结直肠癌此前未被发现的弱点。在实验室模型中，靶向药trametinib与其他药物联用可显著抑制肿瘤生长并延长生存，研究结果发表于Cancer Cell，仍属临床前阶段。团队称该结果可为现有药物重定位和新药开发提供路线图，并可能推广至其他瘤种。

Turbine 将参展 ESMO 2026，展示虚拟试验与虚拟细胞

Turbine 团队将于 10 月 23–26 日在马德里 ESMO 2026 的 8107 号展位（8 号厅）与肿瘤研究者及生物制药方交流。其展示内容包括：用虚拟试验预测 PDX 模型中的 ADC 响应并提出可验证的生物标志物假设、以免疫细胞表型虚拟模型预测患者药物响应，以及胰腺癌 KRAS 靶点识别筛选产出机制、生物标志物和联合用药假设。

Pathos AI 完成 2.37 亿美元 E 轮融资，投后估值约 30 亿美元

Pathos AI 宣布完成 2.37 亿美元 E 轮融资，投后估值约 30 亿美元，由百时美施贵宝领投，现有投资方参投。资金将用于扩展其 Foundry 平台，并推进 TROP2/HER3 双特异性抗体偶联药物 JSKN-016 进入注册研究，同时推进 pocenbrodib、与阿斯利康合作的 ER PROTAC AZD4241 及 MET 激酶抑制剂 DO-2 的临床开发。

Insilico Medicine团队在Cell发布衰老生物学基准LongevityBench与长寿语言模型

英矽智能Fedor Galkin与Alex Zhavoronkov团队在Cell发表研究，构建首个面向衰老生物学的开放基准LongevityBench，含17项任务、覆盖临床记录、DNA甲基化、转录组、蛋白质组与遗传学五大数据域，共25457个评测提示。

Nat. Commun. | 用scTransMIL定位组织中的恶性细胞与致病基因，并在动物实验中得到验证

腾讯AILabHealthcare团队在Nature Communications发表scTransMIL，用多实例学习把样本级癌症表型与单细胞表达连接，同时输出细胞疾病分数和基因注意力线索。

Nanograb团队mRNA靶向递送进展

@debesh 和 @nanograb 团队取得了很棒的进展！将 mRNA 递送到特定细胞将是一个巨大的突破。

Xaira推出AI智能体平台X-Scientist，打通科研与湿实验室闭环

Xaira于2026年10月21日推出面向药物发现与设计的AI智能体平台X-Scientist，整合大语言模型、生物学工具、内部数据集及X-Cell、X-Design、X-Patient等自研模型，覆盖机制研究、靶点识别、分子设计与实验规划。

单细胞时钟与扰动模型发现抗纤维化靶点

一个单细胞时钟加上一个扰动模型，可揭示用于表观遗传年轻化的抗纤维化靶点。@dives86 于 #ARDD2026。照片：https://agingpharma.org/photos2026

专访鲜翾：同源康生物首席AI官的两场技术革命

鲜翾出任同源康生物首席AI官，推动这家聚焦双抗、三抗、TCE与下一代ADC的AI原生Biotech以数字分身先于人类科学家评审立项，目前每周评估约两个项目、内部目标年底做到一天一个。她此前在金赛药业主导五年数字化转型，搭建两千多个数字看板，认为数字化能让业务“看得见”，但解决不了判断、信任与人性问题。同源康生物下一轮融资计划建设自动化实验平台，以产生公开领域难以获取的数据、训练差异化垂域模型。

上海人工智能实验室等提出 DrugHarness：亲和力比较准确率从 62.2% 升至 81.1%

上海人工智能实验室、中国药科大学等机构发布预印本 DrugHarness，将 80 多项科学工具的执行与带条件的技能学习整合到同一智能体系统中。加入冻结领域技能后，Qwen3.7-Max 在 MolBench 的亲和力比较准确率从 62.2% 升至 81.1%，优化成功率从 79.5% 升至 87.2%，但虚拟筛选 Hit@3 从 60% 降至 48%。

SandboxAQ将讲智能体药物发现科学基础

SandboxAQ的Mary Pitman将在10月29日下午2:30做报告，讨论如何构建无需人工调参、跨问题灵活且原生适配自主工作流的科学方法，以支撑智能体药物发现。团队另有三篇海报入选，分别涉及AI与物理方法结合的靶点识别、基于非平衡嵌合切换的免费能计算，以及结合共折叠与自由能计算规模化预测E3连接酶调节剂的结合亲和力。

南京医科大学赵杨/陆茵团队发现MEKK3驱动脑海绵状血管畸形进展，AI辅助设计抑制剂DPDH

南京医科大学赵杨、陆茵团队在Advanced Science发表研究，证实内皮细胞MEKK3启动脑海绵状血管畸形（CCMs）病灶形成，小胶质细胞MEKK3则通过MEKK3–NF-κB通路加剧病灶晚期进展。借助AI辅助药物设计与结构优化，团队获得强效MEKK3抑制剂DPDH，可恢复血管屏障完整性并抑制小胶质细胞活化及对受损内皮的吞噬。研究据此提出DPDH作为CCMs候选药物的潜力。

OpenAI收购AI药物研发协同平台Orchestra Bio并整合进Rosalind

OpenAI于2026年10月20日宣布收购AI药物研发协同平台Orchestra Bio，并将其团队与技术整合进面向生命科学研究的Rosalind模型与工具。

前世界首富出手，AI制药又一巨头入局！

阿斯利康与甲骨文10月20日宣布达成非约束性协议，拟利用AI和真实世界数据识别符合临床试验条件的患者、加快医学证据生成并融入诊疗流程。首个项目将与阿联酋M42合作，聚焦阿布扎比的高血压诊疗与临床研究。此前五天，阿斯利康刚与insitro达成药物发现合作，潜在里程碑付款最高达14.6亿美元。

Nature：机器学习算法PreGame在多发性骨髓瘤中鉴定广谱抗肿瘤γδ T细胞

加拿大玛格丽特公主癌症中心Tak W. Mak和Suzanne Trudel团队在Nature发表研究，开发机器学习算法PreGame，从单细胞CITE测序数据中识别携带肿瘤反应性TCR的γδ T细胞（TR γδ T细胞）。

AI靶点发现的世界模型｜高维医药完成Pre-A轮融资

高维医药（杭州）宣布完成Pre-A轮融资，年内累计融资达数亿元，由华泰金斯瑞基金、东方嘉富联合领投，国方创投、瑞力投资、楚昌基金参与，老股东兴华鼎立、西湖创新、广发信德追加。

Cancer Res | 天津医科大学张真发等发现线粒体隔离cGAS削弱肺腺癌免疫

天津医科大学张真发等通过单细胞与空间转录组学分析CheckMate 816试验标本，发现新辅助化疗免疫治疗无应答肺腺癌中CHCHD3上调，其将cGAS螯合于线粒体、削弱STING信号。敲除CHCHD3可恢复CXCL5/CXCL1产生、减少M2样巨噬细胞并促进CD8+T细胞浸润；虚拟与功能药物筛选鉴定出小分子TN4510，在临床前模型中与化疗免疫治疗协同抑制肿瘤生长。

PerturbAI 与 OpenAI 发布分布式 AI 推理智能体，用于生物医学发现

PerturbAI、OpenAI 及合作者在 bioRxiv 预印本中报告，其分布式 AI 推理框架用数千个智能体在 32 分钟内分析 PerturbAI 全脑图谱数据，在未接触原稿的情况下复现了原研究结论，并预测了留出扰动效应。

同一新闻，精选展示《OpenAI与PerturbAI、Scripps用约1946个智能体并行解读小鼠全脑CRISPR扰动图谱》

世界镇痛日｜生成式AI驱动非成瘾性候选药物研发

英矽智能在2026年世界镇痛日披露，其生成式AI平台Pharma.AI发现的靶点Target Z对应的口服小分子抑制剂ISM9528已于2026年7月提名为临床前候选化合物，用于疼痛管理。

AI设计的药，能不能成为更好的药？

截至发文日，医药魔方NextPharma数据库收录1,541条涉及AI辅助开发或AI设计的药物管线，AI辅助新分子设计管线421条中临床前项目270条、约占64%。

罗氏提出“AI自主”：药企内部需要保留哪些研发能力

罗氏在2026年9月28日制药业务日上提出“AI自主”，主张药企用实验检验模型判断，再据实验结果改进模型与实验方法。文章以Genentech与Recursion的神经科学靶点发现合作为例，说明AI可缩小靶点与候选分子范围，而疾病认识转化为筛选标准、理解实验条件、依据验证结果决定下一步仍需药企内部人员掌握。

英矽智能PandaOmics发现靶点、Chemistry42设计出口服非阿片类镇痛候选ISM9528

英矽智能的Alex Zhavoronkov称，靶点由PandaOmics发现、分子由Chemistry42设计，得到口服非阿片类镇痛候选ISM9528。据@TheNationalNews报道，该候选在临床前模型中表现优于吗啡，更多信息见https://antipain.ai。

瑞吉生物个性化mRNA肿瘤疫苗RH125获CDE受理IND

深圳瑞吉生物自主研发的mRNA个性化肿瘤疫苗RH125临床试验申请获中国CDE受理（受理号CXSL2601127）。RH125基于患者肿瘤组织与外周血的全外显子测序及转录组数据，由自研Rh-Cosmo AI平台筛选患者特异性新抗原，采用RhCap2-6帽类似物共转录一步加帽构建mRNA，装载于自主T19 LNP递送系统。

机器学习+蛋白质组学开发共价药物｜Matchpoint完成1.5亿美元B轮融资

专注精准共价药物发现的Matchpoint Therapeutics完成1.5亿美元B轮融资，由Nextech Invest与Norwest联合领投，新老投资方跟投。资金将用于推进核心产品MPT-062完成临床概念验证，并拓展产品管线及诺华资助的合作项目。MPT-062为口服first-in-class候选药物，靶向自身免疫与炎症疾病中T细胞过度活化机制。

最高15亿美元，阿斯利康达成AI药物研发合作；DMD小核酸疗法最新结果发布……｜产业新闻

阿斯利康与insitro达成战略研发及许可协议，利用insitro的Virtual Human人工智能平台发现MASH和心肌病新靶点并开发疗法，insitro获4000万美元首付款，并有资格获得最高约14.6亿美元开发及商业化里程碑付款；insitro负责靶点发现并推进至开发候选药物，阿斯利康获全球独家开发权并负责后续临床、监管申报与商业化。

BioAge 与 Deep Origin 合作将衰老数据新靶点推进至先导优化

BioAge 宣布与 Deep Origin 的多靶点 AI 药物发现合作已产出针对其人类衰老数据中新靶点的候选化学物质，初始命中化合物已在实验室获得验证，项目进入 hit-to-lead 优化阶段。BioAge 表示希望将合作扩展至更多靶点，并附上 Deep Origin 关于该多靶点合作的新闻稿链接。

Eikon Therapeutics 向 FDA 提交新型雄激素受体拮抗剂 EIK1006 的 IND 申请，用于治疗前列腺癌

Eikon Therapeutics 已向 FDA 提交 EIK1006 的 IND 申请，拟用于治疗晚期转移性前列腺癌。EIK1006 是一种新型雄激素受体拮抗剂，结构上与现有 lutamide 类拮抗剂无关，可靶向野生型及多种临床相关 AR 变异体。公司称其单分子追踪平台支持了该候选药物的发现与优化，但尚未披露人体试验数据。

PandaOmics分析77个人脑数据集，线虫与人神经元验证阿尔茨海默病候选靶点

Insilico Medicine的Alex Zhavoronkov介绍，团队用PandaOmics读取77个人脑数据集寻找阿尔茨海默病新靶点，并用线虫和人神经元检验这些答案。该工作以AI与湿实验闭环的方式推进靶点发现，已发表于Alzheimer's & Dementia，DOI为10.1002/alz.71680。

AI for Science，黄仁勋再出手！

英伟达10月15日宣布投资五家英国AI企业，包括AI制药公司Boltz和AI for Science初创Prima Mente，另三家为Foresight、Hiverge和Riverlane。