CHARM Therapeutics 将下一代 menin 抑制剂 CHM-029 推进为 AML 开发候选
CHARM Therapeutics 宣布将 AI 发现的下一代 pan-menin 抑制剂 CHM-029 推进为急性髓系白血病（AML）开发候选，计划于 2026 年第二季度启动首次人体试验。
推荐理由：CHARM 公布其 DragonFold 平台发现的 menin 抑制剂进入开发候选，并给出耐药突变与体内药效的临床前依据。
#小分子生成
CHARM Therapeutics精选AI 评分6868 Ignota Labs 官网资讯AI 评分3333 Ignota Labs：被放弃的药物还能救命吗？
Ignota Labs在ELRIG 2025上介绍其药物“扭转”流程：用AI解析药物失败背后的机制通路，据此确定分子需要改动之处，再通过收购或合作获得药物权益并开发新临床候选物，尽快推回临床。公司称该路径可缩短开发周期、改善安全性，并较传统药物发现减少最高80%的碳排放。其策略聚焦他人放弃的已有苗头候选物，而非从零创造新药。
Numerion Labs精选AI 评分6868 Numerion Labs 与 NVIDIA 发布 APEX 协议，30 秒内筛选百亿虚拟化合物
Numerion Labs（原 Atomwise）与 NVIDIA 专家合作在 arXiv 发布论文，提出 APEX（近似但穷举搜索）计算协议，可在单块 NVIDIA GPU 上于 30 秒内从 100 亿化合物的组合合成库中检索出评分最高的 100 万个候选分子。
推荐理由：该协议把十亿级组合库的穷举式筛选压缩到秒级，为超大化学空间检索提供了可复用的方法与基准。
CellarityAI 评分4040 Cellarity 宣布在第67届美国血液学会年会上进行两场口头报告
Cellarity 宣布其镰状细胞病项目 CLY-124 与骨髓纤维化项目共两项口头报告入选第67届美国血液学会（ASH）年会。CLY-124 是处于1期临床评估的 first-in-class DCN1 抑制剂，报告聚焦其部分抑制 CUL3 neddylation 并诱导胎儿血红蛋白；另一报告展示利用单细胞 RNA 测序图谱与深度学习框架筛选选择性靶向 JAK2V617F 的小分子。
Ignota Labs 官网资讯AI 评分3232 Ignota Labs 的 Layla Hosseini-Gerami 在 Gordon Research Conferences 研讨会分享小分子药物毒理学 AI 应用最佳实践
Ignota Labs 的 Layla Hosseini-Gerami 在 Gordon Research Conferences 研讨会介绍了小分子药物毒理学中应用 AI 的最佳实践，涵盖如何选择合适训练数据集、复杂模型与简单模型的取舍，以及结合预期用途正确评估模型。
HotSpot Therapeutics 官网资讯AI 评分3131 HotSpot Therapeutics 在 ESMO 胃肠道肿瘤大会 2025 公布 CBM 信号体小分子抑制剂临床前数据
HotSpot Therapeutics 在 ESMO 胃肠道肿瘤大会 2025 公布其 CBM 信号体小分子抑制剂的临床前数据，该抑制剂在多个 KRAS 驱动肿瘤模型中显示剂量依赖性抑瘤与消退。
HotSpot Therapeutics 官网资讯AI 评分2222 HotSpot Therapeutics 将在2025年ESMO胃肠道肿瘤大会展示CBM信号体抑制剂项目临床前数据
HotSpot Therapeutics 将于7月2-5日在西班牙巴塞罗那举行的ESMO胃肠道肿瘤大会上，以两张海报展示其CBM（CARD11-BCL10-MALT1）信号体抑制剂项目的临床前数据。海报分别报告CBM信号体抑制对KRAS突变结直肠癌的合成致死作用，以及新型CBM信号体抑制剂揭示该信号体对KRAS突变结直肠癌的必要性。
HotSpot Therapeutics 官网资讯AI 评分3434 HotSpot Therapeutics在FOCIS 2025公布IRF5小分子项目临床前数据
HotSpot Therapeutics在FOCIS 2025公布其Smart Allostery平台发现的强效选择性口服小分子IRF5抑制剂临床前数据，该类抑制剂在两种小鼠关节炎模型中实现IRF5磷酸化与核转位的完全剂量依赖性抑制，并降低干扰素响应基因、抗原特异性抗体和关节肿胀。
HotSpot Therapeutics 官网资讯AI 评分2020 HotSpot Therapeutics 将在 FOCIS 2025 报告 IRF5 小分子项目临床前数据
HotSpot Therapeutics 将在 FOCIS 2025 以口头报告和壁报形式公布其 IRF5 项目的临床前数据，报告题为“靶向 IRF5：选择性小分子抑制剂的发现与临床前开发”。该报告属于迟发摘要环节，定于 6 月 25 日下午在波士顿举行。IRF5 项目基于公司 Smart Allostery 平台，针对蛋白质上的“天然热点”开发口服小分子变构疗法。
Juvenescence.AI 官网资讯精选AI 评分5858 Juvenescence收购AI药物发现公司Ro5，强化AI管线并推进与M42合作
Juvenescence于2025年6月5日宣布收购AI药物发现公司Ro5，以增强其AI/机器学习药物发现能力，并作为与阿布扎比M42战略合作的核心部分。Ro5的平台基于含超8500万个节点、约4亿条关系的专有生物医学知识图谱，用于发现生物学关联和评估靶点，其AI化学平台覆盖从命中识别到先导优化的化合物发现与设计。
推荐理由：收购把Ro5的知识图谱与化学平台并入Juvenescence，可观察AI能力如何嵌入衰老相关疾病管线。
Ignota Labs 官网资讯AI 评分2222 Ignota Labs 谈生物科技公司如何用 AI 挽救失败药物
Ignota Labs 首席科学官 Jordan Lane 向 Labiotech 表示，公司认为化学信息学与生物信息学的交叉才能为出问题的药物提供真正洞见。基于对安全性问题可解决的判断，Ignota 会引进该项目、开发化学结构并尽快将药物推向或重新推回临床。
Ignota Labs 官网资讯AI 评分5151 Ignota Labs 完成 690 万美元种子轮融资，用于挽救失败药物
Ignota Labs 于 2025 年 2 月 26 日宣布完成 690 万美元（550 万英镑）种子轮融资，由 Montage Ventures 和 AIX Ventures 共同领投，Modi Ventures、Blue Wire Capital 和 Gaingels 参投。
HotSpot Therapeutics 官网资讯AI 评分3131 HotSpot Therapeutics 在第36届EORTC-NCI-AACR研讨会公布 MALT1 CBM 信号体胶降解项目临床前数据
HotSpot Therapeutics 在第36届EORTC-NCI-AACR研讨会以壁报形式公布其 MALT1 CBM 信号体胶项目 HST-1021 的临床前数据。
HotSpot Therapeutics 官网资讯AI 评分2020 HotSpot Therapeutics 将在第36届EORTC-NCI-AACR研讨会展示 MALT1 CBM 信号体胶水项目临床前数据
HotSpot Therapeutics 宣布将在2024年10月23-25日于巴塞罗那举行的第36届EORTC-NCI-AACR研讨会上，以壁报形式展示其 MALT1 CBM 信号体胶水项目的临床前数据，突出其在 NF-kB 驱动实体瘤中的潜力。壁报编号105，属于分子靶向药物专场。
HotSpot Therapeutics 官网资讯AI 评分2525 HotSpot Therapeutics 将在 ESMO 2024 公布 CBL-B 抑制剂 HST-1011 的首次人体 1 期临床数据
HotSpot Therapeutics 将于 2024 年 ESMO 大会以口头报告形式公布口服选择性 CBL-B 抑制剂 HST-1011 的首次人体 1 期临床数据，重点为单药剂量递增部分的安全性、暴露与药效学指标。该报告编号 991O，安排在 9 月 13 日 investigational immunotherapy 专场。
HotSpot Therapeutics 官网资讯AI 评分3333 HotSpot Therapeutics 在第四届 AACR 恶性淋巴瘤国际会议展示潜在首创 MALT1 支架抑制剂 HST-1021 临床前数据
HotSpot Therapeutics 在第四届 AACR 恶性淋巴瘤国际会议展示 MALT1 支架抑制剂 HST-1021 的临床前数据，该候选化合物在体外强效抑制 NF-kB 与 AP1 活性。与 MALT1 蛋白酶抑制剂不同，HST-1021 未观察到对蛋白酶活性或 T 细胞功能的影响，且未在体内耗竭 Treg 细胞。公司称其抗肿瘤活性比 MALT1 蛋白酶抑制剂更显著、更广。
HotSpot Therapeutics 官网资讯AI 评分2222 HotSpot Therapeutics将在第4届AACR恶性淋巴瘤国际会议展示潜在首创MALT1支架抑制剂临床前数据
HotSpot Therapeutics宣布将在6月19-22日于费城举行的第4届AACR恶性淋巴瘤国际会议上展示其MALT1项目的更多临床前数据，报告题为“以MALT1支架抑制剂靶向CBM信号体治疗非霍奇金淋巴瘤”（PO-036）。该MALT1项目被公司称为高度差异化，其Smart Allostery™平台结合计算方法与AI驱动的大规模数据挖掘，用于发现靶向蛋白“天然热点”的口服小分子变构药物。
Ignota Labs 官网资讯精选AI 评分5858 Ignota Labs与Broad Institute发布FDA药物心脏毒性等级首批公开分类器
Ignota Labs与Broad Institute合作，基于美国FDA的DICTrank数据集构建药物诱导心脏毒性（DICT）预测分类器，成果发表于《Journal of Chemical Information and Modelling》。
推荐理由：研究基于FDA的DICTrank数据集构建公开分类器，比较化学与生物特征对药物心脏毒性的预测能力。
HotSpot Therapeutics 官网资讯AI 评分3838 HotSpot Therapeutics 在第65届ASH年会上公布潜在首创MALT1支架功能抑制剂HST-1021临床前数据
HotSpot Therapeutics在第65届ASH年会上以口头报告公布MALT1支架功能抑制剂HST-1021的临床前数据，该候选分子经Smart Allostery平台设计，选择性抑制MALT1支架功能而保留其蛋白酶功能。
HotSpot Therapeutics 官网资讯AI 评分2828 HotSpot Therapeutics 在2023 SITC年会公布CBL-B项目临床前数据
HotSpot Therapeutics在2023 SITC年会上公布CBL-B项目临床前数据，其CBL-B抑制剂在体外和体内实验中使磷酸化ZAP70、Notch1和IGF1R呈现稳健的剂量依赖性效应，支持其作为HST-1011临床评价的近端生物标志物。
HotSpot Therapeutics 官网资讯AI 评分3333 HotSpot Therapeutics 将在第65届 ASH 年会公布首创 MALT1 支架功能抑制剂
HotSpot Therapeutics 将于2023年12月9-12日在圣迭戈举行的第65届 ASH 年会上以口头报告公布其 MALT1 项目的临床前数据，该首创小分子选择性抑制 MALT1 支架功能而非蛋白酶功能。公司称该支架抑制剂相较传统 MALT1 蛋白酶抑制剂可能具有更优的疗效与安全性，并计划于2024年为开发候选药物 HST-1021 提交 IND 申请。
HotSpot Therapeutics 官网资讯AI 评分2222 HotSpot Therapeutics 将在2023 SITC年会展示CBL-B项目临床前数据
HotSpot Therapeutics 将于2023年11月1-5日在圣地亚哥举行的SITC年会上以海报形式展示其CBL-B项目的临床前数据，报告聚焦人外周血单个核细胞中CBL-B抑制的近端生物标志物（摘要编号55）。
Ignota Labs 官网资讯AI 评分2222 用计算机毒理学筛选革新药物发现
AI驱动的计算机毒理学筛选以分子化学结构为输入，预测小分子在遗传毒性、肝毒性、肾毒性和心脏毒性等终点的潜在毒性，从而在药物发现早期识别安全风险。其关键环节包括高质量毒理数据集、分子指纹等特征表示、支持向量机与图卷积网络等AI算法，以及外部数据集验证和软件平台集成。该方法有望帮助优先选择更安全的候选药物并减少体外和体内测试需求。
HotSpot Therapeutics 官网资讯AI 评分3636 HotSpot Therapeutics 的 CBL-B 变构抑制剂 HST-1011 完成首例患者给药
HotSpot Therapeutics 宣布其口服小分子 CBL-B 变构抑制剂 HST-1011 在晚期实体瘤患者中启动 1/2 期临床试验并完成首例给药。
HotSpot Therapeutics 官网资讯AI 评分2525 HotSpot Therapeutics将在AACR 2023展示CBL-B项目两项海报，含HST-1011首次人体Phase 1/2试验
HotSpot Therapeutics宣布将在2023年4月14-19日于奥兰多举行的AACR年会上展示CBL-B项目的两项海报，其一为CBL-B项目临床前数据，其二为口服CBL-B抑制剂HST-1011单药及联合抗PD1治疗晚期实体瘤的首次人体Phase 1/2试验进展。
HotSpot Therapeutics 官网资讯AI 评分3838 HotSpot Therapeutics 的 CBL-B 变构抑制剂 HST-1011 获 FDA IND 许可
HotSpot Therapeutics 的 CBL-B 小分子变构抑制剂 HST-1011 的 IND 申请获 FDA 许可，这是该公司首个 IND。公司预计于 2023 年第一季度启动 1/2 期研究，初期评估 HST-1011 单药治疗对 anti-PD(L)1 治疗复发或难治的晚期实体瘤患者。
HotSpot Therapeutics 官网资讯精选AI 评分6767 艾伯维与HotSpot达成IRF5项目全球独家合作，首付款4000万美元
艾伯维与HotSpot Therapeutics宣布就后者处于发现阶段的IRF5项目达成全球独家合作及选择权许可协议，用于自身免疫疾病治疗。HotSpot将获得4000万美元首付款，并有资格获得最高2.95亿美元的选择权费用与研发里程碑付款，以及潜在的商业里程碑和全球净销售额分级销售提成。
推荐理由：艾伯维以4000万美元首付款获得HotSpot处于发现阶段的IRF5项目全球独家选择权，可对照其变构平台如何切入缺乏传统活性位点的转录因子。
HotSpot Therapeutics 官网资讯AI 评分2525 HotSpot Therapeutics 将在2022年SITC年会展示CBL-B项目临床前数据
HotSpot Therapeutics 宣布将在2022年SITC年会以两张海报展示其CBL-B项目的额外临床前数据。其中一张海报介绍一种口服变构CBL-B抑制剂可重塑肿瘤微环境并增强免疫介导的肿瘤生长抑制，另一张报告CBL-B抑制在混合淋巴细胞反应中相较其他免疫肿瘤靶向方法表现出差异化效应。
HotSpot Therapeutics 官网资讯AI 评分2828 HotSpot Therapeutics 在 AACR 2022 展示 CBL-B 项目临床前数据
HotSpot Therapeutics 在 AACR 2022 年会上以壁报形式公布其 CBL-B 项目临床前数据，显示该小分子变构抑制剂在体外和 CT26 肿瘤小鼠模型中均产生免疫刺激活性，效力优于参考 CBL-B 抑制剂。在混合淋巴细胞反应中，该抑制剂单药即有明确活性，并与抗 PD-1 协同增强 T 细胞增殖和细胞因子分泌。公司称正推进先导候选 HST-1011 走向临床研究。
HotSpot Therapeutics 官网资讯AI 评分2020 HotSpot Therapeutics 将在 AACR 2022 年会展示 CBL-B 项目临床前数据
HotSpot Therapeutics 宣布将在2022年4月8-13日于新奥尔良举行的AACR年会上，以壁报形式展示其CBL-B项目的更多临床前数据。壁报题为“一种在临床前模型中具有差异化免疫增强活性的新型变构CBL-B抑制剂”，摘要编号598，属于免疫检查点专场。该公司基于AI驱动数据挖掘的Smart Allostery™平台开发靶向蛋白“天然热点”的变构疗法。
HotSpot Therapeutics 官网资讯AI 评分5151 HotSpot Therapeutics 与 Caris Life Sciences 达成精准医学合作，首期聚焦 CBL-B 变构抑制剂
HotSpot Therapeutics 与 Caris Life Sciences 宣布战略合作，为 HotSpot 在研产品组合推进精准医学开发，首期聚焦其 E3 泛素连接酶 CBL-B 变构抑制剂，覆盖从首次人体试验前到潜在伴随诊断与上市阶段。
HotSpot Therapeutics 官网资讯AI 评分3838 HotSpot Therapeutics 完成1亿美元C轮融资，推进首创变构药物发现平台进入临床
HotSpot Therapeutics 完成超额认购的1亿美元C轮融资，总融资额达1.9亿美元，由 Pivotal bioVenture Partners 领投。
HotSpot Therapeutics 官网资讯精选AI 评分5858 HotSpot Therapeutics在SITC 2021公布CBL-B变构抑制剂临床前数据
HotSpot Therapeutics宣布其Smart Allostery平台发现的新型CBL-B变构抑制剂在体外和小鼠中促进T细胞应答并增强NK细胞杀伤，数据将在SITC第36届年会以壁报864展示。
推荐理由：该数据展示机器学习平台如何定位蛋白调控口袋并得到口服小分子抑制剂，为不可成药靶点提供一条可参考路径。
HotSpot Therapeutics 官网资讯AI 评分4040 HotSpot Therapeutics 完成 6500 万美元 B 轮融资，推进新型变构药物管线
HotSpot Therapeutics 完成 6500 万美元 B 轮融资，由 S.R. One, Limited 领投，Tekla Capital Management、MRL Ventures Fund、Solasta Ventures 和 Brace Pharma 等参与。
HotSpot Therapeutics 官网资讯AI 评分4040 HotSpot Therapeutics 宣布收购 Macroceutics，将约10亿化合物DEL库整合进 SpotFinder™ 平台
HotSpot Therapeutics 宣布收购 DNA 编码化合物库（DEL）筛选技术公司 Macroceutics，获得约10亿个定制类药分子及全套 DNA 化学与筛选能力，并将其整合进预测和区分蛋白变构调控位点的 SpotFinder™ 平台。
HotSpot Therapeutics 官网资讯AI 评分3838 HotSpot Therapeutics 完成 4500 万美元 A 轮融资，推进变构药物发现新方法
HotSpot Therapeutics 完成 4500 万美元 A 轮融资，由创始投资方 Atlas Venture 和 Sofinnova Partners 共同领投，用于推进其靶向“调控热点”的变构药物发现。