AI不是按分子大小推进,而是沿“可编译性”轴推进
文章提出AI在生物医药中的推进顺序取决于“可编译性”而非分子大小:Chai-2对52个无现成binder的全新靶点做zero-shot抗体设计,每靶点测不超过20个候选,单轮命中率16%,微型蛋白湿实验成功率68%。环肽、小核酸因字母表离散、物理先验强而排在蛋白抗体之后,小分子则因ADMET多目标冲突、合成可行性鸿沟排在最后。AI攻破的是设计而非成药,体内数据稀缺与验证成本仍是共同瓶颈。
文章提出AI在生物医药中的推进顺序取决于“可编译性”而非分子大小:Chai-2对52个无现成binder的全新靶点做zero-shot抗体设计,每靶点测不超过20个候选,单轮命中率16%,微型蛋白湿实验成功率68%。环肽、小核酸因字母表离散、物理先验强而排在蛋白抗体之后,小分子则因ADMET多目标冲突、合成可行性鸿沟排在最后。AI攻破的是设计而非成药,体内数据稀缺与验证成本仍是共同瓶颈。
途深智合在11月2日至3日举行的香港金融科技周上参与AI与深科技论坛,创始人兼CEO王宇光讨论了AI如何适配小分子、肽类及生物大分子等不同药物模态。其ToursynClaw平台融合蛋白大模型、科学智能体与全自动机器人实验产线,公司称可实现约1.5个月完成抗体设计及功能实验验证,并在半年内推动16条抗体药管线完成PCC阶段验证。
DeepTech深科技以百奥几何为例,讨论AI制药竞争从模型预测能力转向真实研发交付,核心是其提出的“自进化微观世界模型”,连接分子设计、细胞响应与自动化实验。
针对AI4S在制药行业的落地,有观察指出真正实现"实验数据回流模型"闭环的公司远比"AI制药"名单短。其提出四条标准:自主可控测量系统、百万级互作/筛选事件通量、超越存在性的定量读数,以及实验数据真正进入下一轮设计。文章还按仪器供应商、数据回流型和CRO化三类玩家分析了各自的生存路径。
针对 KRAS G12D 肽-HLA-A*11:01 pMHC 复合物,文章提出以 VHH 纳米抗体识别突变肽,并强调需在真实细胞上验证其能否区分仅差一个氨基酸的野生型肽及人体自身肽组。已有 TCR 研究支持该 pMHC 作为识别入口,但 VHH 路线仍属项目设想,尚无实验数据。文章建议将肽长度、可及表面与突变相关构象纳入靶点定义,并用遗传对照矩阵和靶向免疫肽组学检验内源呈递靶标。
Atlas Venture 合伙人 Bruce Booth 在 LifeSciVC 发文《The Fruits of AI Drug Abundance: Indigestion In The Near Term》,判断 AI 长期能帮制药做出更好的药,但未来 3–5 年在分子设计层面更可能先制造一轮药物丰裕,把行业整体研发生产率推得更糟。
推荐理由:文章转述投资人 Bruce Booth 对 AI 药物丰裕的判断,并梳理评论区关于差异化与估值的分歧。
David Baker团队联合NVIDIA发布并开源RFD4-Proteina,代码与权重开放、核心许可为BSD 3-Clause,由此引发业内对Chai Discovery等闭源蛋白设计平台是否仍值得支付溢价的争论。
推荐理由:围绕RFD4开源后闭源蛋白设计平台是否仍值得付费,梳理业内分歧并给出护城河转移的判断。
默沙东研究团队在 ACS Medicinal Chemistry Letters 发表综述,系统讨论非天然氨基酸(ncAAs)在多肽药物设计、计算预测、化学合成与生物催化中的应用。
随着双特异性、三特异性等多特异性抗体格式增多,每增加一个结合臂都会扩大潜在组合数量,使候选分子选择从发现转向筛选。Twist Bioscience 与 Invenra 就后者 B-Body® 双特异性抗体平台达成共同独家供应许可协议,Adimab 则通常建议合作伙伴采用 IgG 样/全 Fab 多特异性而非 scFv 格式以利于生产。
截至发文日,医药魔方NextPharma数据库收录1,541条涉及AI辅助开发或AI设计的药物管线,AI辅助新分子设计管线421条中临床前项目270条、约占64%。
罗氏在2026年9月28日制药业务日上提出“AI自主”,主张药企用实验检验模型判断,再据实验结果改进模型与实验方法。文章以Genentech与Recursion的神经科学靶点发现合作为例,说明AI可缩小靶点与候选分子范围,而疾病认识转化为筛选标准、理解实验条件、依据验证结果决定下一步仍需药企内部人员掌握。
推荐理由:借罗氏提出的AI自主概念与Genentech同Recursion的合作,梳理药企在靶点验证和分子筛选上需自留的判断能力。
途深智合创始人兼CEO王宇光在9月18日“向新而生·智链未来”生物医药产业生态沙龙圆桌讨论上,分享了公司AI蛋白质从头设计的干湿闭环研发模式。公司称其ToursynClaw平台可实现约1.5个月完成抗体设计及功能实验验证,半年内推动16条抗体药管线完成PCC阶段验证。王宇光同时指出,AI设计分子从体外结合活性到表达、稳定性、药代动力学等成药性仍存在开发障碍。
抗体人源化、犬源化与猫源化虽同以降低异源性、保留结合功能为目标,但目标物种的抗体胚系库、CDR偏好、框架支撑方式和Fc生物学各不相同。犬猫源化并非简单更换框架,也不能直接套用人源化规则,而需将抗体重新“翻译”成目标物种更易接受的抗体语言。
予路乾行创始人兼CEO郑铮博士在第十一届MMC医学市场年会上介绍,公司通过多尺度分子动力学模拟与自主AI算法耦合的“分子电影”技术,将静态靶点结构转化为动态模拟轨迹。
LabGenius Therapeutics 计算科学与工程副总裁 Winston Haynes 指出,多特异性抗体优化因缺乏公开功能数据,仍主要依赖人工直觉,而连接子结构等组装方式的小改动即可显著改变效力与选择性。其提出将多特异性抗体构建与高通量自动化实验耦合,用智能体主动学习让 AI 模型与自动化实验室形成闭环,从每次实验数据中持续优化设计。
Anthropic 正招聘生物学家、开设湿实验室,并于上月收购成立八个月的初创公司 Coefficient Bio,以引入靶点选择、模态选择和管线规划等生物技术项目运营经验。
“药物发现之所以困难,是因为当我们进入临床阶段时,我们仍然没有合适的分子。在 Latent,我们正致力于改变这一点。” AI 可以设计出能结合的分子。但是否具备成药性?这一直是悬而未决的问题。
Ignota Labs 提出以药物“扭转”模式回收失败项目中的知识,其 SAFEPATH 平台通过映射脱靶结合、梳理生物通路并在受控系统中重现问题来解析药物行为机制。公司称约 10% 至 20% 的失败药物属机制可解决类别,且多数项目在被放弃前已完成 80% 至 90%。文中援引 56% 的药物因安全性问题失败,并认为新化学实体、新盐型、新晶型等可形成新知识产权。
Ignota Labs 首席科学官 Jordan Lane 在播客中介绍,公司用可解释 AI 挽救因安全性问题而失败或搁置的药物项目。其 Safe Path 平台整合化学信息学与生物信息学以处理药物安全问题,并分享了应用 AI 工具挽救制药资产的实际案例。讨论还涉及 AI 模型偏见、透明度以及 FDA 和 EMA 等监管机构对 AI 驱动方案采用的影响。
Ignota Labs 首席数据科学官兼联合创始人 Layla Hosseini-Gerami 在《The Biochemist》撰文,讲述其从利兹大学化学专业、Optibrium 计算化学实习到剑桥大学化学信息学博士的历程。她于2022年2月与 Jordan、Sam 共同创立 Ignota Labs,公司2023年10月起全职运营,专注用可解释 AI 方法预测、理解并扭转药物发现中的安全性问题。