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  1. Open Targets · Blog67

    Open Targets 发布 Mira 临床数据管线,整合 23 个来源增强平台临床试验证据

    Open Targets 发布临床数据挖掘管线 Mira(Multi-source Indication & Report Analytics),整合 ClinicalTrials.gov、DailyMed、PMDA、EMA 等 23 个来源,在 26.09 版本产出 289,954 条临床报告、覆盖 13 个研发阶段。

    推荐理由:介绍 Open Targets 新临床数据管线如何整合 23 个来源并重估靶点临床先例,可了解其数据口径与阶段映射变化。

  1. Pathos AI 官网资讯58

    Pathos AI 完成 2.37 亿美元 E 轮融资,投后估值约 30 亿美元

    Pathos AI 宣布完成 2.37 亿美元 E 轮融资,投后估值约 30 亿美元,由百时美施贵宝领投,现有投资方参投。资金将用于扩展其 Foundry 平台,并推进 TROP2/HER3 双特异性抗体偶联药物 JSKN-016 进入注册研究,同时推进 pocenbrodib、与阿斯利康合作的 ER PROTAC AZD4241 及 MET 激酶抑制剂 DO-2 的临床开发。

    推荐理由:融资将用于推进 AI 平台筛选出的肿瘤资产进入注册研究,可观察 AI 在临床决策中的实际角色。

  1. 英矽智能65

    英矽智能世界镇痛日披露非成瘾性疼痛候选药物ISM9528临床前数据

    英矽智能在2026年世界镇痛日披露,其生成式AI平台Pharma.AI发现的靶点Target Z对应的口服小分子抑制剂ISM9528已于2026年7月提名为临床前候选化合物,用于疼痛管理。

    推荐理由:英矽智能披露靶向新机制的口服非阿片类疼痛候选药物临床前数据,可与现有标准治疗作对照参考。

  1. BioAge Labs58

    BioAge 与 Deep Origin 合作将衰老数据新靶点推进至先导优化

    BioAge 宣布与 Deep Origin 的多靶点 AI 药物发现合作已产出针对其人类衰老数据中新靶点的候选化学物质,初始命中化合物已在实验室获得验证,项目进入 hit-to-lead 优化阶段。BioAge 表示希望将合作扩展至更多靶点,并附上 Deep Origin 关于该多靶点合作的新闻稿链接。

    推荐理由:合作方披露从人类衰老数据靶点获得经实验验证的初始命中,并进入先导优化阶段。

  1. insitro · Publications & Press71

    insitro与阿斯利康达成MASH和心肌病AI药物发现合作,首付4000万美元

    insitro宣布与阿斯利康达成全球独家研究合作,针对MASH和心肌病发现新靶点与疗法,将获得4000万美元首付款,并有资格获得最高约14.6亿美元潜在发现、开发与商业里程碑付款及个位数分级销售提成。insitro将用其Virtual Human平台识别两个适应证的因果疾病生物学,并把阿斯利康提名的靶点推进至开发候选化合物,阿斯利康负责全部临床开发、监管与商业化。

    推荐理由:交易把insitro的Virtual Human平台用于MASH与心肌病两个异质性适应证,并明确划分发现与临床分工。

  1. 英矽智能58

    英矽智能Pharma.AI 2026秋季发布:MMAI Gym、专业模型与MCP智能体工作流

    英矽智能在2026年Pharma.AI秋季网络研讨会上发布MMAI Gym科学后训练与评估框架,并展示激酶活性、GPCR活性、ADMET预测、单步逆合成和治疗靶点发现五款专业模型,公司称其在70多项化学与生物学基准任务中达到或超越当前SOTA。

    推荐理由:英矽智能一次性披露Pharma.AI秋季多项更新,含专业模型基准表现与逆合成对比数据,可作平台能力横向参照。

  1. Insilico Medicine 英矽智能68

    英矽智能提名口服外周限制性 VAV1 降解剂 ISM9546 为 PCC

    英矽智能提名 AI 设计的分子胶 ISM9546 为临床前候选化合物(PCC),该分子为口服、外周限制性的 VAV1 降解剂,拟用于类风湿关节炎和 IBD 等自身免疫疾病。公司称这是 10 个月内提名的第 11 个 PCC;公告未披露具体实验数据和临床进度。

    推荐理由:英矽智能公布其AI设计的VAV1分子胶降解剂ISM9546,可作为观察AI驱动分子胶发现进度的具体案例。

  1. BioAge Labs58

    BioAge与诺华在ARDD公布Project APEx靶点发现合作首批结果

    BioAge与诺华在2026年ARDD会议上公布靶点发现合作Project APEx的首批结果,该合作聚焦运动与衰老。报告内容包括心衰诊断前近二十年的血液分子信号、阿尔茨海默病抗性人群的蛋白特征、区分十年体能保持与衰退者的蛋白,以及合作识别的一个新靶点,其证据覆盖心脏、代谢、肌肉和体能性状。APEx结合BioAge基于数十年纵向分子谱与健康寿命指标构建的发现平台和诺华的运动会生理数据。

    推荐理由:BioAge与诺华公开靶点发现合作的首批结果,展示纵向人群分子数据如何指向衰老相关疾病信号。

  1. 晶泰科技68

    晶泰科技公布XGlue™分子胶管线进展,活性提升超千倍

    晶泰科技在Discovery on Target 2026大会上公布分子胶平台XGlue™进展,针对自身免疫疾病靶点的项目从微摩尔级Hit分子出发,数月内将活性推进至纳摩尔级甚至更低,实现千倍以上提升,正迈向PCC阶段。

    推荐理由:晶泰披露分子胶平台在难成药靶点上的阶段性数据,展示了计算筛选与机器人实验迭代如何收窄化学空间。

  1. Generate:Biomedicines58

    Generate:Biomedicines 与 Roswell Park 开发 AI 设计 MUC16 CAR T 候选物 GB-5267

    Generate:Biomedicines 与 Roswell Park 合作开发 GB-5267,这是一款针对卵巢癌、经 AI 设计识别肿瘤锚定 MUC16 的 CAR T 疗法。公司博客以“Engineering CAR T-Cells to Function Where Others Fail”为题说明其设计思路,并提出一期临床需要回答的问题。

    推荐理由:Generate:Biomedicines 与 Roswell Park 公布 AI 设计的 MUC16 CAR T 候选物,并说明其设计思路与一期临床待解问题。

  1. Recursion58

    Recursion 称已培养超 1 万亿神经元构建全基因组图谱,Genentech 选择首个神经科学靶点

    Recursion CEO Najat Khan 介绍,公司自 2021 年起规模化培养人神经元,累计培养超过 1 万亿个神经元,约相当于 12 个人脑,并执行系统性全基因组扰动与高维成像。这些 iPSC 来源神经元采用与 Roche 和 Genentech 合作开发的自有方案维持存活、一致性与生物学代表性。Genentech 已将合作中的首个神经科学靶点选择进入联合早期发现项目。

    推荐理由:Recursion 披露其工业规模神经元培养与全基因组扰动平台,并说明 Genentech 已选择首个神经科学靶点进入联合早期发现。

  1. BioSymetrics58

    Lunaibio 与 Tanaist 达成全球独家许可与合作,为 AI 帕金森病平台引入人类细胞表型

    BioSymetrics 母公司 Lunaibio 宣布与 Tanaist 达成全球独家许可与合作协议,将人类细胞表型能力加入其 AI 驱动的帕金森病平台。该合作把实验验证环节纳入平台,具体交易金额与资产细节未在推文中披露。

    推荐理由:BioSymetrics 母公司 Lunaibio 与 Tanaist 达成帕金森病平台合作,可了解细胞表型数据如何接入 AI 药物发现流程。

  1. Envisagenics 官网资讯71

    Envisagenics与勃林格殷格翰达成多靶点合作,基于RNA剪接来源靶点开发实体瘤精准疗法

    Envisagenics与勃林格殷格翰达成多年研究合作及选择权协议,将验证其SpliceCore平台筛选出的肿瘤特异性靶点,用于开发实体瘤精准疗法。勃林格殷格翰可在研究项目完成后独家许可选定靶点,并可能将其用于抗体偶联药物、T细胞衔接器和多特异性抗体等模态。

    推荐理由:该合作把RNA剪接来源的肿瘤特异性靶点交给MNC验证,并覆盖ADC、T细胞衔接器等多种模态,可观察AI靶点发现如何进入产业管线。

  1. 临港实验室55

    临港实验室元生·开物发布AI原生制药工作台升级版

    临港实验室元生·开物发布新版本,上线协作空间与OriBench Structure Viewer,支持多人多Agent协作、蛋白结构叠合与靶点注释,并开放自定义套件能力。

    推荐理由:临港实验室发布元生·开物工作台升级,展示多模型配置在BiomniBench-DA上的对照结果与协作功能。

  1. Valence Labs 官网资讯58

    Valence Labs 谈虚拟细胞在药物研发管线中最该发力之处

    Valence Labs 发文认为,虚拟细胞最有价值的定位不是加速临床前流程,而是提升进入临床的候选质量,即做转化靶点验证。文章提出三个问题:靶点扰动是否在人类疾病生物学中产生预期效应、效应能否在患者生物变异中保持稳健、以及能否对疾病情境形成足够选择性;并建议在现有分子测量基准之外增加决策层评估,例如回溯识别后来因人类生物学不符预期而失败的假设。

    推荐理由:Valence Labs 提出虚拟细胞应聚焦转化靶点验证,而非仅加速临床前流程,并给出可操作的评估维度。

  1. Evaxion Biotech 官网资讯58

    Evaxion 新增 AI 设计现成胶质母细胞瘤疫苗 EVX-05,并终止 EVX-03 项目

    Evaxion 于 8 月 17 日宣布扩展并调整研发管线,新增基于 AI-Immunology 平台设计的现成治疗性胶质母细胞瘤疫苗 EVX-05,靶向患者间共享的内源性逆转录病毒(ERV)来源抗原,同时终止 EVX-03 项目。

    推荐理由:Evaxion 用 AI 平台识别 ERV 抗原,新增胶质母细胞瘤现成疫苗项目,同时停掉 EVX-03,呈现管线取舍逻辑。

  1. Pathos AI 官网资讯63

    Pathos AI 与康宁杰瑞就 TROP2/HER3 双抗 ADC JSKN016 达成海外独家授权协议

    Pathos AI 与康宁杰瑞(Alphamab Oncology,9966.HK)就 TROP2/HER3 双特异性 ADC JSKN016 达成授权协议,Pathos 获得中国大陆、香港、澳门和台湾以外地区的独家研究、开发、生产与商业化权利,并承担相关开发与商业化费用。

    推荐理由:交易披露了首付款与里程碑结构,并说明该资产由 AI 平台筛选进入管线,可作为 AI 参与资产选择的案例参照。

  2. Pathos AI 官网资讯63

    Pathos AI 与阿斯利康达成合作及共同排他许可,推进 ERα PROTAC AZD4241 进入临床

    Pathos AI 与阿斯利康达成合作及共同排他许可协议,推进临床前口服 ERα PROTAC AZD4241 用于 ER+/HER2- 乳腺癌,并由 Pathos 负责该资产的早期临床开发。

    推荐理由:Pathos 获得 AZD4241 的早期临床开发权,并用 Foundry 平台承担患者分层与试验设计,呈现 AI 公司承接临床执行的一种合作结构。

  1. Genesis Molecular AI58

    Genesis Molecular AI 与 Incyte 扩大 AI 药物发现合作至 10 亿美元

    Genesis Molecular AI 宣布与 Incyte 扩大 AI 药物发现合作,规模达 10 亿美元。公司称其 GEMS AI 在一个无已知化学起点的靶点上参与命中化合物识别,并在另一个已有化学基础但存在开发障碍的先导优化靶点上发挥作用。Incyte 总裁兼全球研发负责人 Pablo Cagnoni 与 Genesis CEO 在访谈中讨论了这一进展及合作扩展对双方的意义。

    推荐理由:Genesis 与 Incyte 扩大合作至 10 亿美元规模,文中给出两个靶点上 AI 参与命中识别与先导优化的具体分工。