Evaxion公布EVX-01二期新生物标志物数据,AI-Immunology平台预测与实际T细胞反应显著相关
Evaxion公布个体化癌症疫苗EVX-01在晚期黑色素瘤二期试验中的新生物标志物数据,直接ex vivo检测到EVX-01诱导的新抗原特异性T细胞,以CD4+ T细胞为主,半数患者观察到CD8+ T细胞反应。
推荐理由:该二期数据把AI新抗原预测与实际T细胞反应关联起来,为个体化癌症疫苗的靶点选择提供了临床层面的参照。
Evaxion公布个体化癌症疫苗EVX-01在晚期黑色素瘤二期试验中的新生物标志物数据,直接ex vivo检测到EVX-01诱导的新抗原特异性T细胞,以CD4+ T细胞为主,半数患者观察到CD8+ T细胞反应。
推荐理由:该二期数据把AI新抗原预测与实际T细胞反应关联起来,为个体化癌症疫苗的靶点选择提供了临床层面的参照。
Recursion 在 Q3 更新中报告,REC-4881 在 FAP 的 TUPELO 二期数据显示,治疗 12 周后 87% 患者总息肉负荷下降,85% 可评估患者在停药 12 周后仍低于基线,两名患者较大息肉数量从 90 个以上降至 1 个。
推荐理由:Recursion 季度更新同时披露 REC-4881 的 FAP 二期数据、赛诺菲与基因泰克合作里程碑及现金跑道,可对照其平台兑现节奏。
Cellarity 宣布其镰状细胞项目 CLY-124 不并入创始人 Flagship Pioneering 新组建的 Etcelera,而将以保留 Cellarity 名称的独立公司继续临床开发,由 John H. Leaman 领导。
推荐理由:Cellarity 拆分镰状细胞项目为独立公司,并披露 CLY-124 早期临床数据与后续剂量爬坡计划。
晶泰科技宣布其自主研发的肠道限制性高选择性 pan-TRK 抑制剂 KQTD-126 获得美国 FDA 新药临床试验(IND)许可,计划近期开展临床试验。该候选药物面向肠易激综合征(IBS)及炎症性肠病(IBD)相关慢性肠道疼痛,临床前研究显示其 pan-TRK 抑制活性 IC₅₀<1 nM,肠道组织与血液暴露量比值超过 1000:1。
推荐理由:晶泰自研 pan-TRK 抑制剂获 FDA 临床试验许可,披露了肠道限制性设计与临床前活性数据。
NewMarketPitch 梳理认为,Generate:Biomedicines、Absci、BigHat Biosciences 和 iBio 是已有可识别 AI 设计药物进入人体试验的 AI 蛋白设计公司,四家合计至少 8 个候选药物进入过人体评估,但仅 Generate 的哮喘抗体 GB-0895 进入 3 期。
推荐理由:梳理四家 AI 蛋白设计公司已进入人体试验的候选药物,并区分临床阶段与疗效证据的强弱。
Evaxion公布个体化癌症疫苗EVX-01在晚期黑色素瘤二期试验中的三年随访数据,全部患者均产生免疫应答,89%的疫苗新抗原靶点诱导出特异性T细胞应答。三年内T细胞应答的强度与广度得以维持,所有患者在两年随访时的临床缓解均保持,单用EVX-01治疗期间未见肿瘤进展。
推荐理由:该二期试验三年随访显示个体化新抗原疫苗的免疫应答与临床缓解得以维持,为AI靶点筛选提供了长期人体数据参照。
Recursion宣布,其与赛诺菲多项目合作中的首个开发候选药物已被赛诺菲行使选择权纳入开发管线,该潜在first-in-class双靶点口服小分子计划于2027年启动1期临床试验。
推荐理由:赛诺菲行使选择权纳入首个双靶点候选药物,呈现AI平台合作从设计到里程碑付款的转化路径。
Radical Numerics 宣布其 Omnii-1 模型设计的噬菌体组合经同情用药途径给予一名耐药细菌感染患者,公司称其为全球首次,但以隐私为由未披露患者病程与结局。
推荐理由:报道区分了同情用药、体外清除与临床结局,并逐项拆解公司披露的回收率与推荐命中指标。
NewLimit 在 2026 夏季进展中称,其首个重编程药物候选(LNP-RNA 递送重编程因子 RNA 至肝细胞)已完成放大生产工艺,单批产量超过 2025 年全年总和,制造规模较年初提升 314 倍、部分质量指标提升 13 倍,并在最相关非临床模型中观察到肝脏递送。
推荐理由:NewLimit 披露首个重编程药物候选的放大生产、动物递送与监管沟通进展,并给出载荷筛选与细胞年龄预测模型的具体提升幅度。
英矽智能在2026年世界镇痛日披露,其生成式AI平台Pharma.AI发现的靶点Target Z对应的口服小分子抑制剂ISM9528已于2026年7月提名为临床前候选化合物,用于疼痛管理。
推荐理由:英矽智能披露靶向新机制的口服非阿片类疼痛候选药物临床前数据,可与现有标准治疗作对照参考。
英矽智能的Alex Zhavoronkov称,靶点由PandaOmics发现、分子由Chemistry42设计,得到口服非阿片类镇痛候选ISM9528。据@TheNationalNews报道,该候选在临床前模型中表现优于吗啡,更多信息见https://antipain.ai。
推荐理由:英矽智能以自家平台串联靶点发现与分子生成,给出候选分子的临床前阶段结果,可观察其平台到管线的衔接方式。
深圳瑞吉生物自主研发的mRNA个性化肿瘤疫苗RH125临床试验申请获中国CDE受理(受理号CXSL2601127)。RH125基于患者肿瘤组织与外周血的全外显子测序及转录组数据,由自研Rh-Cosmo AI平台筛选患者特异性新抗原,采用RhCap2-6帽类似物共转录一步加帽构建mRNA,装载于自主T19 LNP递送系统。
推荐理由:瑞吉生物个性化mRNA肿瘤疫苗RH125的IND获受理,其AI新抗原筛选与个体化生产体系已有IIT人体数据支撑。
晶泰科技宣布其首个 siRNA 项目从立项到确认临床前候选分子(PCC)用时 9 个月,候选分子拟用于 IgA 肾病治疗。临床前研究显示,该分子体外沉默活性达亚纳摩尔级,与同靶点临床阶段参照分子相比 IC50 降低数十倍;非人灵长类动物平行对照研究中单次给药后数月内持续维持高水平靶蛋白抑制,毒理试验显示更大安全窗口。
推荐理由:晶泰首个 siRNA 项目 9 个月确认 PCC,其临床前活性与长效性数据为观察 AI 序列设计在受限靶点空间中的实际产出提供参照。
英矽智能提名 AI 设计的分子胶 ISM9546 为临床前候选化合物(PCC),该分子为口服、外周限制性的 VAV1 降解剂,拟用于类风湿关节炎和 IBD 等自身免疫疾病。公司称这是 10 个月内提名的第 11 个 PCC;公告未披露具体实验数据和临床进度。
推荐理由:英矽智能公布其AI设计的VAV1分子胶降解剂ISM9546,可作为观察AI驱动分子胶发现进度的具体案例。
CHARM Therapeutics 宣布其 menin 抑制剂 CHM-029 在复发或难治性急性髓系白血病(AML)患者的 I/II 期试验(NCT07751991)中完成首例患者给药,并完成首队列入组,初步数据预计 2027 年公布。
推荐理由:CHARM 的 CHM-029 进入临床,是蛋白-配体共折叠模型设计分子首次推进到人体试验的案例。
晶泰科技在Discovery on Target 2026大会上公布分子胶平台XGlue™进展,针对自身免疫疾病靶点的项目从微摩尔级Hit分子出发,数月内将活性推进至纳摩尔级甚至更低,实现千倍以上提升,正迈向PCC阶段。
推荐理由:晶泰披露分子胶平台在难成药靶点上的阶段性数据,展示了计算筛选与机器人实验迭代如何收窄化学空间。
Absci 公布其计划中的 2 期 STORYLINE 临床试验的关键设计细节,该试验评估 AI 设计的抗体 ABS-201 治疗子宫内膜异位症相关疼痛。ABS-201 靶向催乳素受体,拟提供非性激素的新疗法路径;公司称全球约 1.9 亿女性受子宫内膜异位症影响,现有 FDA 批准的药物治疗均为影响雌激素的性激素疗法,手术切除病灶五年内复发率接近 50%。
推荐理由:Absci 披露 AI 设计抗体 ABS-201 的 2 期试验设计细节,为观察非性激素类子宫内膜异位症疗法提供参照。
晶泰科技宣布其脱发治疗创新药管线进入IND-enabling研究阶段,将围绕药效、GLP毒理及CMC开展研究。公司称自研候选分子可激活毛囊干细胞“乳酸—自噬”信号轴,在DHT诱导雄激素性脱发小鼠模型中,仅需5%米诺地尔百分之一的浓度即可达到与5%米诺地尔相当的毛发生长评分。该管线依托XtalPi Science平台的AI分子生成、FEP计算与机器人实验进行优化,目前正与国内医疗机构推进后续验证。
推荐理由:晶泰自研生发小分子进入IND-enabling阶段,其低浓度起效的动物数据为观察AI驱动管线推进提供参照。
Generate:Biomedicines 与 Roswell Park 合作开发 GB-5267,这是一款针对卵巢癌、经 AI 设计识别肿瘤锚定 MUC16 的 CAR T 疗法。公司博客以“Engineering CAR T-Cells to Function Where Others Fail”为题说明其设计思路,并提出一期临床需要回答的问题。
推荐理由:Generate:Biomedicines 与 Roswell Park 公布 AI 设计的 MUC16 CAR T 候选物,并说明其设计思路与一期临床待解问题。
Generate:Biomedicines宣布其IL-18装甲CAR-T疗法GB-5267在卵巢癌Phase 1研究中完成首例患者给药,该疗法与Roswell Park合作开发并用AI设计。公司称借助The Generate Platform针对效力、增殖和持久性大规模设计并评估CAR结构,而非仅关注CAR结合强度。该研究针对铂类化疗后复发的卵巢癌,公司称此类患者治疗选择有限。
推荐理由:该疗法以T细胞功能需求为导向设计CAR结构,首例患者给药标志着AI设计细胞疗法进入临床阶段。